多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)作为一种起源于B细胞系的恶性肿瘤,其特点在于骨髓内异常浆细胞的恶性增殖,这些细胞产生单克隆免疫球蛋白,进而导致骨折和骨髓功能衰竭。据美国癌症协会(ACS)的数据,多发性骨髓瘤的发病率较高,尤其在男性中更为常见,且具有家族遗传性。因此,寻找有效的治疗手段对于改善患者生活质量、延长生存期具有重要意义。
帕比司他(FARYDAK/PANOBINOSTAT)作为一种新型、广谱的组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,在多发性骨髓瘤的治疗中展现出显著效果。
帕比司他的独特之处在于其能够阻断HDAC的活性,进而减少组蛋白的乙酰化水平。组蛋白的乙酰化是DNA转录和细胞增殖的关键过程,而HDAC的抑制剂则能够抑制这一过程,使染色质结构变得更加紧密,从而阻止细胞的恶性增殖。帕比司他还能够通过增加乙酰化的组蛋白和微管蛋白在肿瘤细胞中的积累,引发细胞周期终止和细胞凋亡,从而达到治疗多发性骨髓瘤的目的。
在临床研究中,帕比司他的疗效得到了充分验证。一项全球III期临床研究(PANORAMA-1)的结果显示,在先前接受过硼替佐米和一种免疫调节剂(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤患者中,
然而,
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