帕比司他(FARYDAK/PANOBINOSTAT)治疗多发性骨髓瘤的临床试验与疗效

　　多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤，其特征是产生单克隆免疫球蛋白的异常浆细胞在骨髓内恶性增殖，导致骨折和骨髓功能衰竭。据美国癌症协会（ACS）报道，多发性骨髓瘤的发病率占所有肿瘤的1%，是血液系统恶性肿瘤的10%，且男性发病率高于女性。面对这一严峻的健康挑战，科学家们不断探索新的治疗方法，其中帕比司他（FARYDAK/PANOBINOSTAT）作为一种新型组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，在多发性骨髓瘤的治疗中展现出了显著的疗效。

　　帕比司他的作用机制

　　帕比司他（Panobinostat）是由诺华公司研制开发的首个治疗多发性骨髓瘤的HDAC抑制剂，于2015年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。HDAC抑制剂通过影响基因在细胞内的活跃或开启状态，进而影响细胞的生长和分裂。帕比司他通过阻断HDAC的作用，减少组蛋白的乙酰化，使染色质变得更加紧密，从而抑制DNA的转录和细胞增殖。此外，帕比司他还能促进P21waf1基因的表达，该基因通过调节CDK2的活性，使细胞停滞在G1期，无法进入S期，从而抑制肿瘤细胞的生长。

　　临床试验与疗效

　　全球III期临床研究（PANORAMA-1）中的一项预定义亚组分析显示，帕比司他在治疗先前接受过硼替佐米和一种免疫调节剂（IMiD）药物治疗的多发性骨髓瘤患者中，取得了显著疗效。与安慰剂组相比，帕比司他联合标准治疗方案（硼替佐米+地塞米松）显著延长了患者的中位无进展生存期（PFS），从5.8个月延长至10.6个月。此外，帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组仅为41%。这些数据充分证明了帕比司他在多发性骨髓瘤治疗中的有效性。

　　用药指导与注意事项

　　帕比司他作为胶囊剂，有10mg、15mg、20mg三种规格，推荐剂量为20mg，每日一次，每周三次，每周期使用两周休息一周，共计8个周期。然而，帕比司他在使用过程中也存在一些不良反应，包括腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲下降、发热和呕吐等。严重不良反应可能包括肺炎、腹泻、血小板减少、疲劳和败血症。因此，在使用帕比司他前，医生需对患者进行全面的评估，并在治疗过程中密切监测患者的反应和不良反应情况，必要时进行剂量调整或停药处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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