吉瑞替尼/吉列替尼(XOSPATA)治疗难治性AML患者中具有显著的疗效

　　吉列替尼（GILTERITINIB），也被称为吉瑞替尼，是一种针对FLT3酪氨酸激酶的高效口服抑制剂。近年来，它在治疗携带FLT3基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者中展现出了显著的疗效。FLT3是急性髓系白血病（AML）中常见的突变基因之一，尤其在成人AML中的检出率高达约30%。FLT3突变主要分为内部串联重复序列（FLT3-ITD）和酪氨酸激酶结构域（FLT3-TKD）突变，其中FLT3-ITD是最常见的突变形式，检出率为25%。携带FLT3突变的AML患者预后较差，且易复发，因此，早期识别FLT3基因突变并选择合适的治疗方案尤为重要。

　　吉列替尼作为一种选择性FLT3抑制剂，具有针对性地抑制FLT3-ITD及FLT3-TKD两种突变的能力。这种特异性作用机制能有效地阻断白血病细胞内由上述突变引起的信号传导路径，从而抑制肿瘤细胞的生长和繁殖，并诱导其进入凋亡过程。因此，吉列替尼为治疗FLT3突变的AML提供了一个创新的治疗选项。

　　临床试验数据显示，吉列替尼在治疗难治性AML患者中具有显著的疗效。一项涉及3期临床试验的研究中，将患者随机分为两组：一组接受吉列替尼治疗（每天120mg），另一组接受传统化疗。结果显示，接受吉列替尼治疗的患者中位总生存期为9.3个月，而化疗组仅为5.6个月。此外，吉列替尼组患者的中位无事件生存期为2.8个月，也显著优于化疗组的0.7个月。在达到完全缓解且有血液学改善的患者中，吉列替尼组为34%，化疗组则为15.3%；吉列替尼组的完全缓解率达到21.1%，也明显高于化疗组的10.5%。这些数据充分表明，吉列替尼在治疗难治性AML方面具有显著优势。

　　不仅如此，吉列替尼在与其他药物的联合治疗中也展现出了一定的潜力。有研究显示，吉列替尼联合维奈克拉（维奈托克）治疗复发/难治性FLT3突变AML具有优势。尽管联合治疗组与吉列替尼单药治疗组在缓解率和异基因造血干细胞移植实现率方面没有显著差异，但联合治疗组在总生存期方面有更好的趋势。此外，早期使用吉列替尼-维奈托克进行挽救治疗可获得最佳结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)具有稳定的安全性？

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