白血病作为一类严重威胁人类健康的血液系统恶性肿瘤,长期以来困扰着医学界与患者群体。
白血病的发生发展往往与异常的细胞信号传导通路密切相关。在许多白血病类型中,尤其是慢性髓性白血病(CML)和部分急性淋巴细胞白血病(ALL),存在一种名为BCR-ABL的融合基因。该基因编码的异常蛋白具有持续激活的酪氨酸激酶活性,促使白血病细胞不断增殖、存活,并抑制细胞凋亡。
普纳替尼主要适用于对既往酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗耐药或不耐受的慢性髓性白血病慢性期、加速期及急变期患者,以及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者。这些患者在经过传统治疗手段后,病情仍进展或无法耐受治疗副作用,普纳替尼为他们提供了后续治疗的重要选择。
普纳替尼一般采用口服给药,推荐起始剂量为每日一次,每次45mg。在治疗过程中,医生会根据患者的个体情况,如年龄、身体状况、治疗反应及不良反应等,对剂量进行适当调整。例如,若患者出现较为严重的不良反应,医生可能会暂时中断治疗,待症状缓解后,以较低剂量重新开始治疗;若患者治疗效果良好且耐受性佳,则维持原剂量继续治疗。
与传统治疗手段相比,普纳替尼具有显著优势。一方面,它对多种耐药突变的BCR-ABL激酶仍具有强大的抑制作用,为那些传统TKI治疗失败的患者带来了新的希望;另一方面,相较于一些化疗药物,普纳替尼作为靶向药物,具有更高的特异性,在杀死白血病细胞的同时,对正常细胞的损伤相对较小,从而减少了患者的不良反应,提高了生活质量。
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