在肿瘤治疗领域,
许多肿瘤的发生发展与基因突变密切相关,其中异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变便是关键因素之一。正常的IDH1参与细胞能量代谢,维持细胞正常功能。但突变后的IDH1如同失控的“开关”,会催化生成过量的2-羟基戊二酸(2-HG)。大量积聚的2-HG扰乱细胞的表观遗传调控,阻碍细胞正常分化,促使肿瘤细胞疯狂增殖。
艾伏尼布主要适用于IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。对于那些经过常规化疗后病情仍复发,或因年龄、身体状况等因素无法耐受高强度化疗的新诊断IDH1突变AML患者,艾伏尼布提供了一种全新的治疗选择。此外,在部分存在IDH1突变的实体瘤,如胆管癌等疾病中,也展现出潜在的治疗价值。
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