在癌症治疗领域,靶向药物的出现为众多患者带来了新的曙光,
培米替尼是一种针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。在正常生理状态下,FGFR参与细胞的生长、分化和存活等过程。然而,在肿瘤发生发展中,FGFR基因变异,如FGFR基因扩增、突变、染色体易位以及配体依赖性活化等,导致FGFR信号异常激活。这种异常激活的信号通路如同给癌细胞安装了高速运转的“发动机”,促使癌细胞疯狂地增殖、存活、迁移以及诱导血管生成,为肿瘤的生长和转移提供了便利。
目前,培米替尼主要适用于既往至少接受过一种系统性治疗,且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。胆管癌是一种较为棘手的癌症,起病隐匿,多数患者确诊时已处于晚期,失去了手术根治的机会。而存在FGFR2基因变异的这部分胆管癌患者,培米替尼为他们带来了新的治疗希望。
在众多类似的临床案例以及相关研究中,对于携带FGFR2融合的患者,培米替尼的客观缓解率可达35.5%(部分缓解和完全缓解的病例总和),疾病控制率高达88.2%。这一系列数据和实际案例都证实了培米替尼在治疗特定基因变异的胆管癌方面具有明显的优势,能够为患者带来实实在在的生存获益。
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