依维替尼/拓舒沃(TIBSOVO)破解IDH1突变难题重塑急性髓系白血病治疗范式

　　急性髓系白血病（AML）作为血液系统恶性肿瘤，治疗挑战重重，尤其是携带IDH1突变的患者。拓舒沃（艾伏尼布）的出现，以靶向代谢异常的创新机制，为这一群体带来了前所未有的治疗突破。

　　IDH1突变使细胞代谢异常，导致肿瘤恶性增殖。拓舒沃作为高选择性IDH1抑制剂，通过精准阻断突变酶的活性，降低致癌代谢物2-HG水平，从而恢复细胞分化与生长调控。这一机制不仅抑制肿瘤生长，还能诱导白血病细胞向正常方向转化，避免传统化疗的“广泛杀伤”副作用，实现“精准打击”。

　　适应症聚焦：

　　新诊断AML：适用于≥75岁或合并严重疾病无法接受高强度化疗的患者，填补了老年体弱人群的靶向治疗空白。

　　复发或难治性AML（R/R AML）：针对携带IDH1易感突变的患者，拓舒沃为多线治疗失败者提供新机会。

　　需强调，用药前必须通过基因检测确认IDH1突变状态，确保精准用药。

　　用药方案：每日一次500mg口服，可空腹或餐后服用，需固定时间。需避免高脂肪饮食（如油炸食品），以免影响药物吸收。治疗期间需定期监测心电图（预防QT延长）、血液学指标（如中性粒细胞计数）及肝肾功能。常见副作用包括乏力、腹泻、关节痛等，多数为轻中度，通过支持治疗可控制。严重副作用如分化综合征（约10%）需立即医疗干预。

　　临床数据揭示显著疗效：

　　新诊断患者：AGILE研究显示，拓舒沃联合阿扎胞苷的无事件生存期（EFS）较安慰剂组延长近2倍，完全缓解率（CR）达42%，总生存期（OS）显著改善。

　　R/R患者：在多线失败人群中，拓舒ib的ORR达31%，中位生存期超9个月，部分患者实现长期缓解。

　　拓舒沃以“代谢调控”为核心，破解了IDH1突变AML的治疗难题，为无法耐受高强度治疗的患者提供了生存机会。其高效、低毒的特性，使部分难治性白血病转化为可控慢性病。未来，随着更多联合治疗方案（如免疫疗法）的探索，拓舒沃或能进一步延长患者生存时间，推动AML治疗向精准化、个体化深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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