去纤苷钠/去纤苷(DEFIBROTIDE)是治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病的特异性药物

　 　去纤苷钠是一种具有多种作用机制的多聚脱氧核糖核苷酸钠盐，其能够增加内皮细胞产生前列腺素I2和E2、血栓调节蛋白等物质的水平，同时减少内皮细胞表达组织因子和血管性血友病因子的数量，从而起到保护血管内皮、促进纤维蛋白溶解、抗血栓及抗缺血的作用。在造血干细胞移植后发生的肝静脉闭塞病这一严重并发症中，移植前化疗药物和放疗对内皮细胞的损伤是核心环节，导致肝窦血管阻塞、肝内血流受阻，进而引发黄疸、疼痛性肝肿大和腹水，死亡率极高。去纤苷正是通过修复和稳定受损的内皮细胞功能，来对抗这一病理过程。

　　该药适用于治疗成人和儿童造血干细胞移植后发生的严重肝静脉闭塞病，特别是伴有肾脏或肺功能异常的患者。去纤苷钠通过静脉输注给药，推荐剂量为每六小时一次，每次6.25毫克每公斤体重，持续输注至少两小时，总疗程至少为21天。关键临床试验数据显示了其挽救生命的潜力。在一项纳入102名患者的研究中，移植后100天的生存率达到44%，而基于历史数据的预期生存率仅为31%。与既往仅能提供支持治疗（如利尿、疼痛管理）而缺乏有效病因治疗的方法相比，去纤苷是首个被证实能够特异性改善肝静脉闭塞病生存率的药物。

　　一位16岁因急性白血病接受异基因造血干细胞移植后发生严重肝静脉闭塞病的青少年案例，充分体现了其价值。患者在移植后第二周出现进行性加重的黄疸、腹水和肝肾综合征，对常规利尿剂反应不佳。在启动去纤苷治疗后，其肝功能指标逐渐趋于稳定，腹水缓慢消退，尿量增加，最终成功度过了危险期，并在移植后第42天顺利出院。这个案例说明，及时应用去纤苷能够逆转肝静脉闭塞病的危重进程。需要注意的是，去纤苷可能引起出血或低血压等不良反应，治疗期间需严密监测。但总体而言，它为造血干细胞移植后这一致命并发症提供了重要的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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