普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)是Ph+急性淋巴细胞白血病复发患者抗复发核心

　　费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）是ALL中最凶险的亚型——约30%患者初始缓解后复发，5年生存率不足20%。复发主因是BCR-ABL激酶域突变（如T315I）导致一代、二代TKI失效。普纳替尼的出现，像一支“复发狙击队”，通过强效抑制突变BCR-ABL，为这类患者争取缓解时间，甚至桥接造血干细胞移植。

　　Ph+ALL的“致命点”在于BCR-ABL驱动的异常增殖：癌细胞不仅在骨髓内生长，还会浸润中枢神经系统。传统化疗联合一代TKI虽能诱导缓解，但约50%患者1年内复发且对原方案耐药。普纳替尼作为第三代TKI，对T315I等突变抑制率高达70%，且能穿透血脑屏障，在中枢神经系统形成有效浓度，控制脑膜白血病。这种“全身+中枢”的双重抑制显著降低复发风险。

　　普纳替尼主要用于复发难治性Ph+ALL患者，或初始治疗后微小残留病灶（MRD）持续阳性的高危患者。治疗前需确认BCR-ABL阳性，常与化疗（如柔红霉素）或免疫治疗联用，口服每日一次（45-60mg/天）。药物安全性良好，常见副作用是血小板减少（约30%），可通过调整剂量或输注血小板控制。

　　对比传统挽救治疗，普纳替尼优势显著：关键研究中，复发Ph+ALL患者用普纳替尼联合化疗，完全缓解（CR）率达55%，较单用化疗的25%提升1倍；中位总生存期（OS）从7个月延长至14个月。一位28岁女性Ph+ALL患者，初诊接受伊马替尼联合化疗缓解，1年后复发，骨髓原始细胞35%，BCR-ABL/ABL比值15%。换用普纳替尼联合柔红霉素化疗，2疗程后骨髓原始细胞降至5%，BCR-ABL/ABL比值0.05%，达到CR并桥接移植，目前已无病生存2年。

　　与其他TKI相比，普纳替尼对T315I突变抑制更彻底：一代TKI无效，二代抑制率不足20%，普纳替尼抑制率超65%。一位35岁男性患者，复发后用达沙替尼无效，换用普纳替尼后BCR-ABL/ABL比值从8%降至0.1%，顺利桥接移植。

　　普纳替尼的价值在于为Ph+ALL复发患者提供“从缓解到治愈”的桥梁。它不仅控制肿瘤进展，更降低移植前肿瘤负荷，提高移植成功率。随着靶向治疗与移植技术结合，这款药将成为Ph+ALL治疗的“新标杆”，让更多患者看到长期生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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