普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)为RET突变甲状腺癌及肺癌患者填补靶向治疗空白

　　甲状腺癌和肺癌是常见恶性肿瘤，但有一群患者的治疗长期陷入困境——他们的肿瘤携带RET基因融合或重排突变。这种突变像给细胞装了个“永动信号器”，RET蛋白持续激活下游通路，推动癌细胞疯狂增殖、转移。传统化疗对这类患者效果有限，要么缓解率低，要么副作用大到难以承受；而针对其他靶点的靶向药也“认不出”RET突变。普拉替尼的出现，刚好把这个“靶向缺口”补上，它是专门针对RET异常的“高精度导弹”，能精准击中癌细胞的“信号核心”。

　　RET是细胞内的“信号传导员”，正常情况下受生长因子调控，参与细胞分化；但RET融合或重排后，这个“传导员”就像接错了线路的电线，持续向细胞发送“分裂指令”。普拉替尼的聪明之处在于“精准绑定”——它是高选择性RET激酶抑制剂，能像“钥匙”插进RET的“锁孔”，直接抑制其激酶活性，切断癌细胞的“信号来源”。这种机制只针对RET异常的细胞，对正常RET功能影响极小，因此副作用比化疗轻得多。

　　普拉替尼主要用在携带RET融合或重排的晚期或转移性甲状腺癌（包括乳头状、滤泡状、未分化癌）、非小细胞肺癌患者身上，无论之前用过多少种治疗，只要检测到RET突变都能尝试。用法极其简便，每天口服一次400毫克，空腹或随餐均可，不用跑医院输液。关键临床试验数据显示，对RET突变甲状腺癌，普拉替尼的客观缓解率（ORR）达到60%，中位无进展生存期（PFS）13.6个月——对比传统化疗的4-6个月，这多出来的时间足够患者完成一次家庭旅行，或等待更合适的治疗时机；对RET融合非小细胞肺癌，ORR也高达50%，中位PFS10.1个月，远超化疗的6-8个月。更难得的是，部分患者能达到深度缓解，比如甲状腺癌患者治疗后肿瘤完全消失，有机会尝试根治性手术。

　　和传统治疗比，普拉替尼的副作用“温柔”太多。化疗常引发严重骨髓抑制、恶心呕吐，患者需住院调理；而普拉替尼的3级以上不良反应主要是高血压（10%）、便秘（8%），多为轻度，调整剂量或用降压药、缓泻剂就能控制。有位52岁的女性甲状腺髓样癌患者，术后3年复发，颈部淋巴结肿大压迫气管，化疗两个周期后肿瘤没小反而增大，连呼吸都困难。基因检测发现RET融合，她抱着试试的心态开始吃普拉替尼，两周后呼吸顺畅了些，一个月后复查CT，淋巴结缩小了30%，血压也只是轻度升高，吃点降压药就稳住了。现在她能自己做饭、接送孙子，生活质量比化疗时好了太多。

　　对RET突变的癌症患者来说，普拉替尼不是“治愈神药”，是“终于有了选择”的希望。它填补了RET靶向治疗的空白，让这部分患者不用再被迫接受无效或痛苦的治疗，能以更体面的方式对抗癌症。随着研究深入，说不定未来还能用于其他RET异常的癌症，比如结直肠癌，给更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)在非小细胞肺癌的治疗中展现出了显著的疗效

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