恩西地平(LUCIIDHIFA/ENASIDENIB)为难治性白血病患者提供靶向治疗新选择

　　对于复发难治性急性髓系白血病患者，特别是那些携带特定基因突变的人群，传统治疗方案效果有限。恩西地平作为口服异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，通过特异性靶向突变型异柠檬酸脱氢酶2，为难治性急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择，其独特的作用机制为这类患者带来了新的生存希望。

　　恩西地平的治疗原理建立在对白血病细胞代谢异常的深刻理解基础上。异柠檬酸脱氢酶2突变导致酶功能获得性改变，产生过量2-羟基戊二酸，这种代谢物通过干扰表观遗传调控机制阻断细胞正常分化。恩西地平可逆性地结合突变型异柠檬酸脱氢酶2的活性位点，抑制2-羟基戊二酸生成，恢复细胞的正常分化能力。该药物适用于存在异柠檬酸脱氢酶2 R140或R172点突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。

　　关键临床研究数据验证了恩西地平的疗效和安全性。在一项关键临床试验中，恩西地平治疗复发难治性异柠檬酸脱氢酶2突变急性髓系白血病患者的总缓解率达到百分之四十点三，完全缓解率为百分之二十三点四。中位至缓解时间为一点九个月，中位缓解持续时间五点八个月。在长期生存方面，获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者中位总生存期达到十九点七个月，显著优于历史对照数据。恩西地平的标准用法为每日一次口服一百毫克，常见的不良反应包括恶心、腹泻、食欲减退、胆红素升高等，多数不良反应为轻中度，可通过剂量调整和对症处理进行管理。

　　与挽救性化疗相比，恩西地平显示出显著优势。在复发难治性急性髓系白血病患者中，传统化疗的完全缓解率通常仅为百分之十五至二十，且伴随较大的治疗相关毒性。恩西地平不仅提高了缓解率，其口服给药的便利性和分化诱导的作用机制显著改善了患者的生活质量。临床实践中的典型案例显示，一位五十八岁男性急性髓系白血病患者，经历两个周期诱导化疗后未达缓解，检测发现异柠檬酸脱氢酶2 R140突变。改用恩西地平治疗七周后达到完全缓解，异柠檬酸脱氢酶2突变等位基因负荷从治疗前的百分之三十七降至百分之三。治疗期间出现一级恶心和食欲减退，经对症处理后改善。这个案例展示了恩西地平在难治患者中的显著疗效。

　　恩西地平的成功应用为难治性异柠檬酸脱氢酶2突变急性髓系白血病患者提供了重要的靶向治疗选择，其独特的分化诱导作用机制为这类患者带来了新的希望。随着检测技术的进步和治疗策略的优化，恩西地平有望让更多患者从精准医疗中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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