厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)为FGFR突变尿路上皮癌患者带来靶向治疗新希望

2025-11-10 作者: 康必行-小冯

  晚期尿路上皮癌的治疗长期以来面临挑战,特别是对于含铂化疗失败的患者,后续选择有限且效果不佳。厄达替尼的出现为存在FGFR基因突变的这部分患者提供了新的治疗方向。作为首个获批的FGFR抑制剂,它通过精准靶向肿瘤生长的驱动基因,有效控制疾病进展,并显著改善由肿瘤引起的血尿、疼痛等症状,为患者带来新的生存希望。

  厄达替尼是一种口服小分子制剂,选择性抑制纤维母细胞生长因子受体1-4的酪氨酸激酶活性。在部分尿路上皮癌中,FGFR基因的异常改变会导致信号通路持续激活,驱动肿瘤恶性进展。厄达替尼通过竞争性结合FGFR的ATP结合位点,抑制其自磷酸化和下游信号传导,从而阻断肿瘤细胞增殖和存活。这种针对特定驱动基因的精准打击,使其在相应人群中展现出显著疗效。

  该药适用于治疗携带易感FGFR基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者,这些患者需在至少一线含铂化疗期间或之后出现疾病进展。推荐剂量为每日一次口服8毫克,连续服用7天,随后增加至每日9毫克。治疗期间需密切监测血磷水平,因为高磷血症是FGFR抑制剂的类效应不良反应。其他常见不良反应包括口腔炎、疲劳、腹泻等,多数为轻度至中度。

  研究数据显示,在FGFR基因改变的经治转移性尿路上皮癌患者中,厄达替尼治疗的客观缓解率达到40%,其中完全缓解率为3%。中位缓解持续时间为5.6个月,疾病控制率达到79%。与传统的化疗相比,厄达替尼在相应人群中的疗效显著更优,且作为口服靶向药,给药更为便捷,耐受性相对较好。需要特别注意的是,该药可能导致眼部毒性,治疗期间需定期进行眼科检查。

  临床案例印证了其实际效果。一位68岁男性晚期膀胱癌患者,术后复发并伴有骨转移,经历含铂化疗后疾病进展,出现严重血尿和骨盆区疼痛。基因检测发现存在FGFR3基因突变,遂开始厄达替尼治疗。2周后血尿症状消失,4周后疼痛明显缓解,可停用止痛药物。治疗2个月后复查显示靶病灶缩小40%,肿瘤标志物水平显著下降。治疗过程中出现2级口腔炎和1级高磷血症,经对症处理后好转。这个案例说明厄达替尼能为FGFR突变尿路上皮癌患者提供有效的后线治疗选择,快速改善疾病相关症状。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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