在多种实体瘤的治疗中,拉罗替尼的出现为神经营养受体酪氨酸激酶基因融合阳性患者提供了创新的治疗选择。这种高选择性原肌球蛋白受体激酶抑制剂通过抑制神经营养受体酪氨酸激酶受体,阻断下游信号通路,抑制肿瘤细胞增殖并促进其凋亡。其独特的作用机制使其在多种携带神经营养受体酪氨酸激酶融合的实体瘤中显示出显著疗效,开创了组织不可知论的治疗新模式。
成人推荐剂量为一百毫克每日两次口服,儿童根据体表面积调整剂量。常见不良反应包括疲劳、恶心、头晕和肝功能异常,多数为轻度至中度。与传统化疗相比,拉罗替尼在神经营养受体酪氨酸激酶融合阳性患者中显示出更高的客观缓解率和更长的缓解持续时间,且不良反应更易管理。临床案例显示,一位十二岁纤维母细胞瘤患儿肿瘤压迫重要神经结构,无法手术切除,基因检测发现神经营养受体酪氨酸激酶融合,使用拉罗替尼治疗十二周后,肿瘤体积缩小百分之七十五,神经功能缺损症状明显改善,避免了永久性神经损伤。
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