在急性髓系白血病的治疗中,奥鲁他尼布的出现为异柠檬酸脱氢酶1突变患者提供了新的靶向治疗选择。这种口服异柠檬酸脱氢酶1抑制剂通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1,减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成,诱导白血病细胞分化成熟。其独特的分化诱导机制使其在异柠檬酸脱氢酶1突变急性髓系白血病中显示出显著疗效,为复发难治患者带来了新的希望。
推荐剂量为一百五十毫克每日两次口服,需连续治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。常见不良反应包括恶心、关节痛、疲劳和分化综合征,需要密切监测血常规和生化指标。与传统挽救化疗相比,奥鲁他尼布在异柠檬酸脱氢酶1突变患者中显示出更高的缓解率和更好的耐受性,为不适合强化疗的患者提供了有效治疗选择。临床案例显示,一位六十二岁难治性急性髓系白血病患者对标准化疗方案无效,检测到异柠檬酸脱氢酶1突变,改用奥鲁他尼布单药治疗,四十三天后达到完全缓解伴部分血液学恢复,骨髓原始细胞比例从百分之五十五降至百分之四。
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