在急性髓系白血病的治疗中,吉瑞替尼的出现为FMS样酪氨酸激酶3突变患者提供了重要的靶向治疗选择。这种强效口服FMS样酪氨酸激酶3抑制剂通过抑制FMS样酪氨酸激酶3受体内信号传导,诱导白血病细胞凋亡。其独特的作用机制使其在FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变和酪氨酸激酶结构域突变患者中均显示出显著疗效。
推荐剂量为一百二十毫克每日一次口服,需连续治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。常见不良反应包括肌痛、转氨酶升高、疲劳和分化综合征,需要密切监测。与挽救性化疗相比,吉瑞替尼在FMS样酪氨酸激酶3突变患者中显示出更高的缓解率和更好的生存获益,且耐受性更佳。临床案例显示,一位六十二岁难治性急性髓系白血病患者对标准化疗方案无效,检测到FMS样酪氨酸激酶3酪氨酸激酶结构域突变,改用吉瑞替尼单药治疗,四十九天后达到完全缓解伴部分血液学恢复,骨髓原始细胞比例从百分之四十八降至百分之三。
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