硬纤维瘤是一种具有局部侵袭性的罕见软组织肿瘤,虽然不发生远处转移,但其局部生长可能导致疼痛和功能障碍,且手术后容易复发。奥格西韦奥作为一种新型口服靶向药物,为硬纤维瘤患者提供了手术之外的治疗方案。该药物通过抑制γ-分泌酶的活性,阻断Notch信号通路的异常激活,从而抑制肿瘤细胞的增殖。
适用于成年硬纤维瘤患者,特别是那些肿瘤无法手术切除、切除后可能导致严重功能障碍或手术后复发风险较高的病例。在一项涉及142例患者的临床试验中,接受奥格韦奥治疗的患者无进展生存期显著改善,肿瘤缩小率达到40%以上。更值得注意的是,大多数患者报告肿瘤相关疼痛症状得到明显缓解。
一位32岁女性患者的治疗经历可以说明药物的实际效果。该患者腹壁硬纤维瘤直径达6厘米,伴有持续性隐痛,由于肿瘤紧贴重要血管,手术风险较大。在接受
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