在一些急性髓系白血病或高危骨髓增生异常综合征患者中,骨髓内的造血细胞分化受阻,原始细胞比例升高,使正常造血功能受到抑制,患者常表现为贫血、感染频发及出血倾向。对于经过初始诱导化疗达到缓解或部分缓解的患者,疾病在短期内复发的风险依然较高,传统密集化疗虽可短期压制病灶,但耐受性差,长期实施困难。
该类药物适用于特定急性髓系白血病或高危骨髓增生异常综合征患者,尤其是经诱导化疗获得缓解或部分缓解后需继续控制病情的成人患者。阿扎胞苷的使用让治疗决策更直接——根据病情与风险评估即可进入维持阶段,不必反复进行高强度化疗尝试,这有助于在保障疗效的同时减少治疗相关的身体负担。
一位五十七岁男性,确诊急性髓系白血病,经诱导化疗获部分缓解后进入维持阶段。口服阿扎胞苷第四周,白细胞与血红蛋白稳步回升,输血间隔延长;第十周骨髓检查显示原始细胞比例维持在低水平,可自主料理日常并短时间步行购物。另一位六十三岁女性,高危骨髓增生异常综合征伴反复感染,用药六周后感染频率下降,夜间能连续安睡,体能改善,可恢复每日短时间散步与兴趣活动。
临床研究显示,在符合条件的患者中,阿扎胞苷用于维持阶段可显著延长无进展生存时间,降低复发风险,且口服给药方式便于长期管理。需注意监测骨髓抑制、胃肠道反应及肝功能波动等不良反应,治疗初期建议在医院观察,确保及时应对。合并严重感染、肝肾功能不全者需评估后使用。长期安全性仍在观察,尤其需关注体弱及老年患者的耐受性与支持治疗配合。
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