帕比司他(Farydak/Panobinostat)作为表观遗传调控药物治疗多发性骨髓瘤

　　组蛋白去乙酰化酶在多发性骨髓瘤的发生发展中起重要作用，其过度表达可能导致基因表达失调。帕比司他是一种广谱的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，增加组蛋白的乙酰化，从而松弛染色质结构，促进基因转录，这包括重新激活一些被异常沉默的基因，最终抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。

　　帕比司他与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少两种方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）治疗的多发性骨髓瘤患者。关键试验表明，在硼替佐米和地塞米松基础上加用帕比司他，可提高复发难治患者的无进展生存期。联合组的中位无进展生存期显著长于安慰剂联合组。

　　帕比司他为口服薄膜衣片，推荐剂量为每周三次（如周一、三、五），每次20毫克，在与硼替佐米和地塞米松联合的每个21天治疗周期的第1-14天服用。最常见的不良反应包括腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲下降、发热、呕吐等。需特别关注血液学毒性（血小板减少、白细胞减少）、心脏毒性（心电图改变、心律失常）和感染风险。

　　帕比司他为多线治疗后的复发难治性多发性骨髓瘤提供了新的联合治疗选择，通过表观遗传调控发挥抗肿瘤作用。与单纯硼替佐米联合地塞米松相比，加入帕比司他增强了疗效。与其他靶点药物（如单克隆抗体、核输出蛋白抑制剂）相比，其作用机制不同，为后线治疗提供了多样化的联合策略。总之，帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，联合硼替佐米和地塞米松用于治疗复发性多发性骨髓瘤，需密切监测血液、心脏相关不良反应和感染迹象。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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