玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)调节心肌收缩力改善症状性梗阻性肥厚型心肌病

　　症状性梗阻性肥厚型心肌病是一种因心肌肌小节蛋白基因突变导致的遗传性心脏病，其特征是心肌过度收缩、舒张功能不全和左心室流出道梗阻。传统药物治疗主要侧重于控制心率和症状。马瓦卡坦作为一种首创的口服心肌肌球蛋白变构抑制剂，其作用机制直接针对疾病的核心病理生理环节。心肌肌球蛋白是心肌细胞收缩的基本动力蛋白。该药物通过选择性、可逆性地抑制心肌肌球蛋白的ATP酶活性，减少其在收缩周期中与肌动蛋白形成有效横桥的数量，从而从分子水平降低心肌的收缩力。这一作用能有效减轻左心室流出道梗阻，改善心脏的舒张功能，并可能降低心肌的能量消耗。

　　该药适用于治疗纽约心脏病协会心功能分级为II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者，旨在改善其功能状态和症状。关键临床试验数据显示，与安慰剂相比，玛伐凯泰能显著提高患者的运动耐力，降低左心室流出道压差峰值，并改善与健康相关的生活质量评分。它采用每日一次口服胶囊的给药方式。

       由于其直接减弱心肌收缩力，剂量相关性的左心室收缩功能抑制是其最受关注的不良反应，可能诱发或加重心力衰竭。其他常见反应包括头晕和疲劳。因此，该药的使用必须遵循严格的风险评估与缓解策略，治疗期间需要定期通过超声心动图监测心脏结构和功能。与传统使用的β受体阻滞剂或非二氢吡啶类钙通道阻滞剂相比，马瓦卡坦是从疾病根源上调节异常增强的收缩力，代表了从症状控制到病理机制修正的治疗理念转变，但其安全应用高度依赖于严密的临床监测和管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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