普吉华/普拉替尼(Gavreto/Pralsetinib)为存在特定基因变异的肺癌患者带来治疗机会

　　非小细胞肺癌的治疗领域中，针对特定驱动基因的靶向药物发展，极大地改变了一部分患者的治疗格局。普吉华（普拉替尼）就是这样一种针对RET基因融合变异的高选择性靶向药物。它的作用机制体现了“精准打击”的理念。RET基因是一种与细胞生长、分化相关的基因，当其与另一个基因发生异常融合时，会导致信号通路持续激活，驱动肿瘤细胞不受控制地增殖。普吉华作为一种强效的RET激酶抑制剂，能够高度选择性地与异常的RET激酶蛋白结合，阻断其下游的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长并诱导其凋亡。这种作用直接针对了驱动肿瘤生长的“引擎”，因此对于存在这种特定靶点的患者，可能产生显著的疗效。

　　普吉华主要适用于经检测确认存在RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。确定基因状态是使用此类药物的先决条件，因此在进行治疗前，患者通常需要通过肿瘤组织活检或血液检测（液体活检）来明确是否存在RET基因融合。在用法上，它是一种口服药物，推荐的常规剂量为每日一次，每次固定剂量服用，需整片吞服，通常建议空腹（餐前至少一小时或餐后至少两小时）服用，以保证药物吸收的稳定性。其治疗效果在临床研究中得到了验证。数据显示，对于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性患者，普吉华治疗的客观缓解率可达到约57%，这意味着超过半数的患者肿瘤显著缩小。此外，其中位缓解持续时间较长，约为22个月，显示了其疗效的持久性。

　　与传统的化疗相比，普吉华的优势在于其作用的选择性。化疗药物作用于所有快速分裂的细胞，而普吉华则精准针对带有特定基因标签的癌细胞，因此理论上对正常细胞的伤害更小，患者的耐受性可能更好，生活质量也相对更高。与另一种多靶点激酶抑制剂相比，普吉华对RET靶点的选择性更高，这意味着其脱靶效应可能更少，因此不良反应谱也有所不同，例如高血压、手足皮肤反应等典型的多靶点药物副作用发生率相对较低。一位45岁的女性患者李女士的经历可以说明其应用。她在确诊肺腺癌伴多发转移后，基因检测发现了KIF5B-RET基因融合。在接受了四个周期的含铂化疗后，病情出现进展。随后，医生建议她使用普吉华进行靶向治疗。服药一个月后，她感到咳嗽、气短的症状明显缓解。治疗两个月后复查计算机断层扫描，评估结果显示肺部原发灶和转移灶均显著缩小，总体肿瘤负荷减少了约60%，疗效评价为部分缓解。治疗过程中，她出现了可管理的肝酶升高和白细胞计数下降，通过保肝治疗和密切监测，药物得以持续使用。这个案例凸显了基于精确基因分型进行靶向治疗的价值。

　　当然，该药物也可能引起一些特定的不良反应，如间质性肺病、高血压、肝功能异常等，需要患者在用药期间与医生保持良好沟通，并遵医嘱定期复查。总之，普吉华为代表的RET抑制剂，为RET融合阳性的非小细胞肺癌这一特定患者群体提供了高效、精准的治疗选择，标志着肺癌治疗已进入“同病异治”的精准医学时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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