普吉华/普拉替尼(Gavreto/Pralsetinib)抑制干细胞因子受体治疗系统性肥大细胞增多症

　　普吉华是一种口服、强效、高选择性的酪氨酸激酶抑制剂，其主要作用是抑制由原癌基因编码的干细胞因子受体的活性。在绝大多数系统性肥大细胞增多症病例中，存在原癌基因的激活突变，其中突变最为常见，该突变导致干细胞因子受体发生不依赖于其配体的结构性活化。这种持续激活的信号异常驱动肥大细胞的克隆性增殖、存活以及在皮肤、骨髓、肝脏、脾脏等多器官组织的异常浸润与聚集，引发一系列介质相关症状和器官损伤。普雷西替尼通过精准抑制突变型干细胞因子受体的激酶活性，阻断其下游的增殖与生存信号传导，从而有效减少肥大细胞负荷，改善由肥大细胞浸润和介质释放引起的临床症状及器官功能障碍。

　　该药物适用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病成人患者。在关键临床研究中，对于这些晚期且预后不良的患者群体，普吉华治疗显著改善了包括肥大细胞负荷、血清类胰蛋白酶水平、脾脏体积以及患者报告的症状评分在内的多项指标。治疗过程中常见的不良反应包括外周性水肿、恶心、腹泻、呕吐、疲劳、腹痛、肌肉骨骼疼痛，以及需要特别关注的神经认知功能影响和情绪变化。这些不良反应大多与药物对靶点的抑制作用相关。

　　在普吉华问世之前，晚期系统性肥大细胞增多症的治疗选择非常有限，传统药物如干扰素、克拉屈滨等疗效不佳且副作用显著。普雷西替尼作为首个直接针对原癌基因突变的靶向药物，从根本上改变了这类疾病的治疗格局。它直击疾病的核心驱动因素，其疗效远优于既往的所有疗法。相比于其他用于不同疾病的酪氨酸激酶抑制剂，普雷西替尼对原癌基因突变具有高度选择性。该药物的临床应用，使得对所有疑似系统性肥大细胞增多症患者进行原癌基因突变检测成为标准诊断流程的一部分。普雷西替尼为晚期患者提供了有效的疾病控制手段，显著改善了他们的生活质量与预后，但治疗中对于水肿及神经系统相关不良反应的监测与管理至关重要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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