泊马度胺(POMALYST/POMALIDOMIDE)是新一代免疫调节剂用于治疗多发性骨髓瘤

　　泊马度胺作为第三代免疫调节药物，为已接受过包括来那度胺和硼替佐米在内的多种治疗后复发或难治的多发性骨髓瘤患者提供了重要的治疗选择，它在作用机制和效力上相比前代药物有所进化。泊马度胺属于免疫调节剂，其确切的作用机制复杂且多元，主要包括直接抗肿瘤效应、调节肿瘤微环境和增强免疫监视。它能够直接诱导骨髓瘤细胞周期停滞和凋亡。同时，它能抑制骨髓瘤细胞与骨髓基质细胞之间的粘附，破坏肿瘤的生存微环境。更重要的是，它能刺激T细胞和自然杀伤细胞的增殖与活化，增强免疫系统对肿瘤细胞的杀伤作用，并通过下调多种促炎细胞因子的产生来调节免疫环境。

　　该药适用于与地塞米松联合，用于治疗既往已接受过至少两种治疗方案（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）且在最后一次治疗期间或结束后出现疾病进展的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者。泊马度胺为口服胶囊，推荐剂量为在每个28天治疗周期的第1至21天，每日一次口服4毫克，随后在第22至28天停药。必须与地塞米松联合使用。一个重要的安全警告是，该药有胚胎-胎儿毒性，可能导致出生缺陷，因此必须在专门的风险管理计划下使用，育龄期女性必须采取有效的避孕措施。

　　关键临床试验表明，在重度经治的多发性骨髓瘤患者中，泊马度胺联合低剂量地塞米松的方案，相比大剂量地塞米松单药，显著提高了缓解率，延长了无进展生存期和总生存期。例如，在其中一项研究中，联合治疗组的中位无进展生存期为4.0个月，而大剂量地塞米松组为1.9个月。中位总生存期也得到显著延长。

       与第二代免疫调节剂来那度胺相比，泊马度胺在结构上进行了修饰，使其对骨髓瘤细胞的直接细胞毒性和免疫调节活性可能更强，并且与来那度胺的交叉耐药性不完全，这为来那度胺治疗失败的患者提供了有效的后续选择。最常见的不良反应包括疲劳、中性粒细胞减少、贫血、便秘、恶心、腹泻、呼吸困难、上呼吸道感染、背痛和发热。骨髓抑制，特别是中性粒细胞减少，是最常见的严重不良反应，需要定期监测血常规。此外，深静脉血栓和肺栓塞的风险增加，通常建议进行血栓预防。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺(Pomalyst/Pomalidomide)在血液系统恶性肿瘤治疗中已确立了重要地位

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