米哚妥林(Rydapt/midostaurin)用于特定急性白血病和肥大细胞增多症

　　米哚妥林作为一种多靶点激酶抑制剂，为新诊断的携带特定基因突变的急性髓系白血病和晚期系统性肥大细胞增多症提供了新的治疗选择，它通过同时抑制多个驱动疾病进展的关键信号通路发挥作用。米哚妥林能够抑制多种与疾病相关的酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨酸激酶3、干细胞因子受体、血小板衍生生长因子受体以及血管内皮生长因子受体等。在AML中，FLT3基因的内部串联重复突变是常见的不良预后因素，可导致该激酶的持续激活，促进白血病细胞增殖和生存。米哚妥林通过抑制突变型FLT3，阻断其下游信号传导。在系统性肥大细胞增多症中，大多数患者存在KIT D816V突变，导致干细胞因子受体持续活化，驱动肥大细胞异常增生，米哚妥林也能有效抑制此突变的活性。

　　该药适用于两种疾病。首先，与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联合，用于治疗新诊断的、经检测证实存在FLT3突变阳性的急性髓系白血病成人患者。其次，用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病成人患者。在AML治疗中，其适应症严格限定于FLT3突变阳性患者。米哚妥林为口服胶囊，在AML治疗中，于每个化疗周期的第8至21天服用，每日两次，每次50毫克。在系统性肥大细胞增多症治疗中，推荐剂量为每日两次，每次100毫克。均需随餐服用以减轻胃肠道不适。

　　在AML的关键临床试验中，对于新诊断的FLT3突变阳性AML患者，在标准“7+3”诱导化疗及巩固化疗基础上联合米哚妥林，与单纯化疗相比，显著延长了患者的总生存期和无事件生存期，死亡风险相对降低了23%。在系统性肥大细胞增多症的临床研究中，米哚妥林治疗也显示出较高的总缓解率，并能显著改善疾病相关症状和器官功能。在AML治疗领域，米哚妥林是首个与化疗联合并显著改善FLT3突变阳性患者预后的靶向药物，确立了其在该人群中的标准治疗地位。

       与之后出现的更具选择性的FLT3抑制剂相比，米哚妥林的作用谱更广。常见不良反应在AML治疗中主要包括发热性中性粒细胞减少、恶心、黏膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖等。在系统性肥大细胞增多症治疗中常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹痛等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt)为急性髓系白血病与系统性肥大细胞增多症患者带来治疗希望

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