吉瑞替尼(Gilteritinib)对抗特定基因突变白血病的口服药物

　　吉瑞替尼是一种强效、高选择性的口服FLT3抑制剂，其设计旨在精准克服一种在急性髓系白血病中常见的基因突变所带来的不良预后，为复发或难治性患者提供了针对性的治疗希望。FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是急性髓系白血病中最常见的基因突变之一，与高白细胞计数、高复发率和不良预后密切相关。这种突变会导致FLT3受体酪氨酸激酶的自发性激活，持续刺激白血病细胞增殖和生存。吉列替尼通过抑制FLT3受体的活性，阻断下游的信号通路，从而诱导白血病细胞凋亡。

　　基于其作用靶点，吉瑞替尼被批准用于治疗经检测确认携带FLT3突变（包括内部串联重复和酪氨酸激酶结构域点突变）的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。常规用法为每日一次口服给药。在关键的临床试验中，与挽救性化疗相比，吉列替尼单药治疗显著提高了复发或难治性FLT3突变急性髓系白血病患者的缓解率和生存获益。研究数据显示，吉列替尼组的中位总生存期达到9.3个月，而化疗组仅为5.6个月；完全缓解率伴部分血液学恢复的比例也显著高于化疗组。这确立了其在复发难治情况下的治疗地位。

　　相较于传统的挽救性化疗方案，吉瑞替尼作为靶向治疗，为这部分预后极差的患者提供了更有效且耐受性可能更好的选择。它也是首个在复发难治性FLT3突变急性髓系白血病患者中显示出总生存期获益的FLT3抑制剂。吉列替尼的常见副作用包括转氨酶升高、肌肉骨骼疼痛、疲劳、发热、腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压等。需要特别关注的是，它可能引起QT间期延长和尖端扭转型室性心动过速的风险，因此治疗前和治疗期间需定期监测心电图和电解质。此外，与其它FLT3抑制剂类似，也存在分化综合征的风险，这是一种可能危及生命的并发症，表现为发热、呼吸困难、肺水肿等，需要及时识别并使用糖皮质激素处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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