普拉替尼/(Gavreto/Pralsetinib)在RET融合阳性肺癌与甲状腺癌中的疗效

　　在非小细胞肺癌和甲状腺癌的诊疗中，识别特定的基因驱动因素已成为制定有效治疗策略的关键。普雷西替尼（Pralsetinib），商品名Gavreto，正是针对其中一种特定基因异常——RET基因改变而开发的靶向治疗药物。其临床价值的实现，前提是通过对患者肿瘤样本进行精确的分子病理学检测，以确认是否存在可被该药物抑制的RET变异。

　　对于携带RET融合的转移性非小细胞肺癌患者而言，无论其是否曾接受过前期治疗，普雷西替尼均被证实是一项重要的治疗选择。在甲状腺癌领域，该药物适用于两种情况：一是治疗需要全身性治疗的晚期或转移性、携带RET突变的甲状腺髓样癌（MTC）患者；二是治疗放射性碘治疗无效的（如放射性碘难治）晚期或转移性、携带RET融合的甲状腺乳头状癌（PTC）患者，对象涵盖成人及特定年龄段的青少年。将患者纳入治疗前，必须通过国家药监部门认可的伴随诊断方法，明确证实其肿瘤中存在对应的RET基因融合或突变。

　　普雷西替尼分子结构的特点在于其对RET激酶的高度选择性和强效抑制能力。RET原癌基因编码的受体酪氨酸激酶，在正常生理条件下参与调控神经嵴细胞的发育等过程。当发生染色体易位形成融合基因，或发生激活突变时，RET激酶的活性失去控制，持续发出促进细胞增殖和存活的信号，成为肿瘤发生的驱动力。普雷西替尼通过特异性地结合并抑制这种异常激活的RET蛋白，有效地阻断了异常的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长并诱导其凋亡。

　　该药物通常以口服胶囊的形式按日给药，建议在餐前至少2小时或餐后至少2小时服用，以确保最佳吸收。鉴于其治疗窗口和潜在的不良反应，患者的管理必须由在肺癌或甲状腺癌诊治方面经验丰富的医疗团队负责。治疗期间需要定期监测，包括评估治疗反应、管理副作用以及进行必要的实验室检查。常见的不良事件包括但不限于疲劳、便秘、高血压、肝功能指标升高、腹泻、口腔炎、手足综合征、体重减轻和出血等。临床医师需根据患者的具体情况调整剂量或暂停用药。

　　从更宏观的角度看，普雷西替尼的临床应用是肿瘤精准医疗理念的体现。它强调了在给予治疗前，首先明确肿瘤的分子特征，然后选择最匹配的靶向药物。这种方法旨在提高治疗的有效性，同时可能减少对无关患者不必要的副作用。随着基因检测技术的普及和成本的降低，以及更多类似药物的研发，基于驱动基因变异的个体化治疗策略将在未来癌症治疗中扮演越来越核心的角色。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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