信倍立/阿思尼布(Scemblix/Asciminib)是慢性髓系白血病治疗的新维度

　　慢性髓系白血病的治疗史是一部靶向药物不断进化的历史，从第一代到第二代酪氨酸激酶抑制剂，极大地改善了患者预后。然而，对于部分患者，特别是对那些已经对多种传统靶向药物产生耐药或不耐受的患者，治疗选择变得非常有限。阿思尼布的出现，为这一困境带来了全新的解决思路，它通过一种前所未有的作用机制，开启了靶向治疗的新维度。

　　阿西米尼布的治疗原理在靶向药物中独树一帜。它并非像大多数现有药物那样竞争性地结合于酪氨酸激酶的ATP结合位点，而是作为一种变构抑制剂，特异性地结合于该激酶的肉豆蔻酰口袋。这种独特的结合方式，能够将激酶锁定在非活跃的构象，从而有效抑制其活性，即使肿瘤细胞已经对作用于ATP位点的药物产生了耐药性。这种机制可以比喻为不是去争夺同一把锁的钥匙，而是找到了锁上一个全新的、未被利用的锁孔。它主要适用于两种情况的慢性髓系白血病慢性期成人患者：一是既往已接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗；二是携带一种被称为T315I的耐药突变，这种突变会导致对几乎所有传统靶向药物无效。

　　在功能药效的验证上，关键临床试验结果令人鼓舞。对于多重耐药的患者，在治疗第24周时，主要细胞遗传学缓解率达到25.5%，主要分子学缓解率也达到8.2%。而对于携带T315I突变的患者，疗效更为显著，第24周时的主要细胞遗传学缓解率和主要分子学缓解率分别达到42.9%和33.3%。这些数据表明，即使在非常难治的患者群体中，阿思尼布仍能诱导相当比例的患者产生深度缓解。实际案例中，部分对其他药物失效的患者，在使用阿西米尼布后实现了分子学水平的深度缓解，为长期疾病控制带来了可能。

      使用方法上，阿思尼布是口服片剂，通常推荐剂量为每日一次，每次80毫克，或每日两次，每次40毫克，具体取决于患者的治疗背景和耐受性，需空腹服用。治疗期间需要密切监测相关生化指标，关注心血管事件风险以及胰腺酶、脂肪酶升高等潜在不良反应。与其他药品的对比，阿思尼布的最大优势在于其独特的作用机制带来的克服耐药潜力。对于T315I突变患者，它几乎是当前唯一的有效口服靶向治疗选择。与传统的ATP竞争性抑制剂相比，阿思尼布因其不同的作用靶点，副作用谱也存在差异，例如关节疼痛、疲劳等较为常见，但严重的心脏毒性和血管栓塞事件风险相对较低，这为不能耐受其他药物副作用的患者提供了替代方案。它为临床医生在面对复杂耐药情况时，提供了一个强有力的新工具。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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