雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt/midostaurin)作为急性白血病治疗药物靶向多重激酶

　　在急性髓系白血病的治疗领域，存在一类具有特定基因异常的患者，他们往往预后不佳，急需新的治疗手段，这类异常中，FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变与酪氨酸激酶受体基因突变是重要的驱动因素。雷德帕斯是一种口服的多靶点激酶抑制剂，其作用机制在于同时抑制包括FLT3、蛋白激酶C、血管内皮生长因子受体等多种关键激酶的活性。通过抑制FLT3信号通路，它能直接作用于白血病细胞，诱导其凋亡；而通过干扰其他与细胞增殖、存活相关的通路，则可能产生更广泛的抗白血病效应。在临床试验中，雷德帕斯联合标准化疗方案，被证实能显著改善新诊断的携带FLT3突变的急性髓系白血病成人患者的生存结局。

　　米哚妥林的具体适用症状为，与新诊断的、携带FLT3突变的急性髓系白血病成人患者的标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联合使用。此外，它也被批准用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病。其疗效在一项关键性三期临床试验中得到确立。数据显示，与单用化疗相比，雷德帕斯联合化疗显著延长了患者的总生存期和无事件生存期，联合治疗组的中位总生存期达到74.7个月，而对照组为25.6个月，这是一个非常显著的提升。雷德帕斯通常每日两次随餐口服，剂量为50毫克。

　　从功能与对比角度看，米哚妥林的价值在于将靶向治疗与标准化疗相结合，为FLT3突变这一高危人群带来了生存获益的实质性改善。它并非取代化疗，而是作为化疗的有力补充，通过靶向抑制驱动突变来增强整体疗效。相比于后续出现的更高选择性的FLT3抑制剂，雷德帕斯作为较早上市的药物，其多靶点特性可能带来更广泛的作用，但相应的，其不良反应谱也可能更复杂，常见的不良反应包括恶心、呕吐、发热性中性粒细胞减少等，需要密切监测和管理。它标志着FLT3突变急性髓系白血病进入了靶向联合治疗的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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