普吉华/普拉替尼(Gavreto/Pralsetinib)为RET融合肺癌患者开启精准治疗新篇章

　　肺癌治疗已进入精准靶向时代，针对特定基因突变的药物不断涌现，为患者带来新希望。普拉替尼就是这样一款专门针对RET基因融合阳性的靶向药物，它是中国首个获批上市的高选择性RET抑制剂。RET基因融合在非小细胞肺癌中虽然仅占1%-2%，但这类患者传统化疗效果有限，且脑转移风险较高，普拉替尼的出现填补了这一治疗空白。

　　普拉替尼的治疗原理在于高度选择性地与RET激酶结合，抑制其磷酸化活性，从而阻断下游信号通路的异常激活。这种精准的靶向作用能够有效抑制表达RET基因变异的肿瘤细胞增殖，同时避免对其他激酶的干扰，显著减少脱靶副作用。更值得关注的是，普拉替尼对原发和继发变异都有抑制作用，有望预防临床耐药的发生。

　　在关键临床试验ARROW研究中，普拉替尼展现了令人鼓舞的疗效数据。在281例RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，经治患者的客观缓解率达到59%，中位无进展生存期为16.5个月。真实世界研究进一步证实了其临床价值，纳入41例晚期、难治性RET融合阳性患者，客观缓解率达68%，疾病控制率为89%，中位无进展生存期为11.8个月，从开始使用普拉替尼算起的中位总生存期达到23.8个月。这些数据表明，即使是后线治疗，普拉替尼仍能带来显著的生存获益。

　　普拉替尼的适用人群非常明确，包括RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。患者通常每日口服一次400mg，使用相对便捷。

　　在安全性方面，普拉替尼表现出良好的耐受性。最常见的不良反应包括便秘、高血压、疲乏、骨骼肌肉疼痛和腹泻，多为轻度至中度。在438例接受治疗的患者中，47%的患者暴露持续时间达到6个月或以上，23%的患者暴露持续时间超过1年。14.2%的患者因不良反应永久停药，61.0%的患者因不良反应中断给药，36.1%的患者因不良反应降低剂量。最常见的3-4级实验室检查结果异常包括淋巴细胞降低、中性粒细胞降低、血红蛋白降低等。需要特别注意的是，非感染性肺炎和感染性肺炎是导致永久停药的常见原因，发生率均为1.4%。

　　与传统的多靶点激酶抑制剂相比，普拉替尼的优势在于其高度选择性。早期用于RET融合肺癌的多靶点药物如凡德他尼、卡博替尼等，虽然也具有一定的抗RET活性，但同时对VEGFR、EGFR等多个靶点产生抑制，导致高血压、手足综合征、蛋白尿等副作用发生率较高，且疗效有限。普拉替尼的精准靶向不仅提高了疗效，还显著改善了安全性，使患者能够长期耐受治疗。

　　普拉替尼的上市标志着RET融合肺癌治疗进入了精准靶向时代。它为这部分特定的肺癌患者提供了高效、口服的靶向治疗选择，避免了传统化疗的较大毒性，代表了肺癌个体化治疗的重要进步。随着基因检测技术的普及和药物可及性的提高，未来有望让更多符合条件的患者从中获益，实现从"无药可用"到"精准用药"的跨越，为晚期肺癌患者带来长期生存的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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