雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt/midostaurin)帮助FLT3突变急性髓系白血病患者带来治疗突破

　　米哚妥林是一种口服的多靶点激酶抑制剂，于2017年获得批准与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联合，用于治疗新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制FLT3、PKC、KIT等多个靶点，抑制白血病细胞增殖并诱导凋亡。

　　FLT3基因突变是急性髓系白血病中最常见的分子异常之一，FLT3-ITD突变与疾病复发风险高和预后差相关。米哚妥林能够抑制FLT3受体酪氨酸激酶的活性，阻断下游信号通路的传导，抑制白血病细胞增殖并诱导凋亡。在关键临床试验中，米哚妥林联合化疗组的中位总生存期为74.7个月，而单纯化疗组为25.6个月，死亡风险降低了23%。

　　米哚妥林的推荐剂量为第8-21天每日两次口服50毫克，与诱导化疗和巩固化疗联合使用。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、发热性中性粒细胞减少、贫血和血小板减少等。需要特别注意的是，米哚妥林可能引起心电图QT间期延长和肺毒性，治疗期间需定期监测心电图和肺部症状。

　　与传统化疗相比，米哚妥林联合化疗显著提高了FLT3突变急性髓系白血病患者的缓解率和生存获益。米哚妥林是首个获批用于FLT3突变急性髓系白血病一线治疗的靶向药物，改变了这一高危患者群体的治疗格局。该药物的上市标志着急性髓系白血病治疗的重要进展，使FLT3突变患者能够从早期靶向治疗中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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