适加坦/吉瑞替尼(Gilteritinib)为FLT3突变白血病患者提供精准靶向治疗

　　吉瑞替尼（Gilteritinib）作为一种强效选择性FLT3抑制剂，在FLT3突变阳性复发或难治性急性髓系白血病治疗中展现出突破性疗效，其通过抑制FLT3激酶活性，阻断下游STAT5、MAPK等信号通路，诱导白血病细胞凋亡，为传统化疗失败的患者提供了新的治疗选择，显著提高了生存率。该药物于2018年在美国获批用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，随后在一线治疗和维持治疗中开展研究，成为急性髓系白血病靶向治疗的重要药物。吉瑞替尼的研发基于对FLT3突变在急性髓系白血病中重要作用的认识，约30%的急性髓系白血病患者存在FLT3突变，其中FLT3-ITD突变与预后不良密切相关，而吉瑞替尼对FLT3-ITD和FLT3-TKD突变均具有强效抑制活性。

　　在适用症状方面，吉瑞替尼主要用于FLT3突变阳性复发或难治性急性髓系白血病患者，特别是对传统化疗耐药或不耐受的患者。使用方法为每日一次口服，推荐剂量为120毫克，建议固定时间服用。治疗前必须通过基因检测确认FLT3突变状态，治疗期间需定期监测血常规、骨髓穿刺、肝功能等指标，特别关注可能出现的骨髓抑制、肝酶升高、QT间期延长等不良反应。临床研究显示，吉瑞替尼在标准剂量下具有良好的耐受性，多数不良反应可通过支持治疗控制。

　　从功能药效来看，关键临床试验ADMIRAL研究数据显示，在FLT3突变阳性复发或难治性急性髓系白血病患者中，吉瑞替尼的复合完全缓解率（CRc）达54%，中位总生存期为9.3个月，显著优于挽救化疗。与其他FLT3抑制剂相比，吉瑞替尼的优势在于其对FLT3的高选择性、对ITD和TKD突变的广谱抑制活性以及良好的安全性特征。与米哚妥林相比，吉瑞替尼对FLT3的选择性更高，不良反应更少；与索拉非尼相比，吉瑞替尼是专门针对FLT3设计的抑制剂，疗效更优。值得注意的是，吉瑞替尼在联合治疗中也显示出良好前景，与阿扎胞苷等去甲基化药物联合可进一步提高疗效。

　　与其他白血病治疗药物相比，吉瑞替尼在FLT3突变白血病治疗中具有重要地位。在吉瑞替尼上市前，FLT3突变患者主要依赖化疗和造血干细胞移植，预后较差；与其他FLT3抑制剂相比，吉瑞替尼是首个获批专门用于复发或难治性FLT3突变急性髓系白血病的FLT3抑制剂，为这类患者提供了精准治疗选择。不过，吉瑞替尼也有其局限性，如长期用药可能发生耐药，需探索联合治疗策略；对FLT3野生型患者效果有限。总体而言，吉瑞替尼的上市显著改善了FLT3突变急性髓系白血病患者的预后，推动了白血病精准治疗的进一步发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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