维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)开创基底细胞癌系统性靶向治疗时代的先导者

　　维莫德吉是一种口服的Hedgehog信号通路抑制剂，是全球首个获批用于治疗不适合手术或放疗的局部晚期基底细胞癌，以及肿瘤已发生转移的基底细胞癌患者的靶向药物，其成功应用源于对一种古老发育通路在肿瘤中异常再激活的精准干预。在绝大多数基底细胞癌病例中，肿瘤的发生与Hedgehog信号通路的异常激活密切相关，通常是由于PTCH1或SMO等通路基因的失活性或激活性突变所致。该通路在胚胎发育中至关重要，而在成人组织中通常沉默。一旦被异常激活，就会驱动细胞不断增殖，形成肿瘤。维莫德吉的作用靶点是平滑跨膜蛋白，它通过结合并抑制平滑跨膜蛋白的活性，从而有效阻断整个Hedgehog信号通路的传导，抑制肿瘤细胞的生长并促进其消退。

　　该药物为那些因肿瘤体积过大、位置特殊（如面部中央）、多次复发或患者身体状况无法耐受而无法进行根治性手术或放疗的局部晚期基底细胞癌患者，以及罕见的转移性基底细胞癌患者提供了全新的治疗选择。关键临床试验数据显示，维莫德吉治疗在局部晚期患者中带来了较高的客观缓解率，许多患者的肿瘤显著缩小；在转移性患者中也观察到了有意义的缓解，延长了无进展生存期。维莫德吉每日口服一次。其副作用谱独特，常见包括肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重减轻、疲劳和恶心等。这些效应部分与Hedgehog通路在正常组织（如毛囊、味蕾）中的生理功能被抑制有关。

　　在维莫德吉问世之前，对于无法手术或放疗的晚期基底细胞癌，几乎没有有效的系统性药物治疗方案。因此，它的出现具有划时代的意义，将基底细胞癌的治疗从单纯依赖局部手段，推进到了可进行系统性靶向控制的新阶段。与传统的细胞毒性化疗相比，维莫德吉的靶向作用机制明确，疗效显著且副作用不同，患者生活质量的影响模式也有差异。当然，如同许多靶向药物一样，继发性耐药是临床上面临的挑战，部分患者在接受一段时间的有效治疗后可能出现疾病进展。目前，维莫德吉已被视为晚期基底细胞癌的标准治疗方案，其成功也激励了对Hedgehog通路在其他肿瘤（如髓母细胞瘤）中作用的研究和药物开发。它为一种常见但以往治疗手段受限的皮肤癌提供了精准的解决之道。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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