瑞维美尼(REVUMENIB/REVUFORJ)以表观遗传为靶点治疗特定基因异常急性白血病

　　瑞维美尼是一种开创性的口服小分子药物，专门针对携带KMT2A基因重排或NUP98基因重排的复发或难治性急性髓系白血病儿童和成人患者，这些基因改变与侵袭性强、预后极差的急性白血病亚型相关，而该药物通过独特地靶向并抑制“非交换性”的染色质修饰复合物，干扰白血病细胞的生存依赖信号，从而诱导其分化与死亡。其作用机制避开了传统的细胞毒路径，而是作用于调控基因表达的表观遗传层面，该染色质修饰复合物是KMT2A重排白血病细胞增殖和存活所必需的，瑞维美尼通过结合并破坏此复合物的功能，导致关键的促存活基因表达被关闭，进而引发白血病细胞的程序性死亡。研究数据显示，在历经多线治疗失败的携带KMT2A重排的复发难治性急性髓系白血病患者中，瑞维美尼单药治疗显示了有临床意义的缓解率，在成人患者中观察到的完全缓解率为32%，在儿童患者中观察到的复合完全缓解率为41%，为这类缺乏有效疗法的疾病带来了新的治疗可能性。

　　该药采用每日两次口服的给药方式，具体剂量需根据体表面积计算确定。在疗效方面，瑞维美尼不仅能诱导骨髓中原始细胞比例的下降以达到形态学缓解，还显示出在部分患者中清除微小残留病的能力，这对于争取后续进行干细胞移植等根治性治疗至关重要。

　　与标准化疗或其他靶向药物相比，其以染色质调节复合物为靶点的作用机制是全新的，为对现有治疗产生耐药的癌细胞提供了不同的作用途径。其安全性谱具有自身特点，最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、心电图QT间期延长以及需要特别警惕的“分化综合征”。分化综合征是药物促使白血病细胞分化时可能引发的全身性炎症反应，表现为发热、呼吸急促、低血压等，需及时识别并使用皮质类固醇处理。对于存在KMT2A或NUP98重排的复发难治性急性髓系白血病患者，瑞维美尼的问世意味着首个直接针对该特定分子病因的靶向治疗选择，尤其为那些传统疗法已无能为力的患者，开辟了一条基于疾病核心生物学特性的新治疗路径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(Revuforj/revumenib)通过阻断致癌复合物为患者带来新希望

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