博珂/厄达替尼(Balversa/Erdafitinib)是尿路上皮癌靶向治疗的探路先锋

　　厄达替尼是一种口服泛成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其获批上市具有里程碑意义，因为它是首个针对特定基因改变的转移性尿路上皮癌的靶向疗法，为经治后进展的患者开启了精准治疗的大门。在尿路上皮癌中，成纤维细胞生长因子受体基因的异常，包括融合、突变和扩增，与肿瘤的发生发展相关，约占病例的20%。这些改变会导致成纤维细胞生长因子受体信号通路持续激活，促进肿瘤细胞增殖、存活和迁移。厄达替尼通过抑制成纤维细胞生长因子受体1-4的活性，阻断这条异常的信号通路，从而抑制肿瘤生长。

　　该药物适用于治疗携带易感基因改变、在铂类化疗期间或之后（包括新辅助或辅助化疗12个月内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。其疗效在关键临床试验中得到了验证。在接受厄达替尼治疗的、经治的携带特定基因改变的患者中，客观缓解率显示出显著的抗肿瘤活性，中位缓解持续时间也达到了有临床意义的长度。这意味着即使经过前线化疗失败，通过基因检测筛选出的特定患者群体仍能从厄达替尼治疗中获得明显的病情缓解。治疗采用初始剂量每日一次，可根据血磷水平和耐受性调整。常见不良反应包括高磷血症、口腔炎、疲劳、肌酐升高、腹泻等，其中高磷血症是成纤维细胞生长因子受体抑制的靶点效应，多数可通过饮食控制、使用磷结合剂或调整剂量来管理。

　　厄达替尼的划时代意义在于，它首次将尿路上皮癌的治疗从传统的、以组织学类型为导向的化疗或免疫治疗，推进到了基于特定基因改变的分子靶向治疗时代。它的应用强调了在晚期尿路上皮癌中进行基因检测的重要性，以识别可能从该治疗中获益的患者亚群。与标准化疗或免疫检查点抑制剂相比，厄达替尼为这部分特定患者提供了一个全新的、机制不同的治疗选择。尽管需要关注和管理特定的副作用，但厄达替尼无疑为那些治疗选择有限、且携带特定基因改变的晚期尿路上皮癌患者提供了新的希望和有效的治疗武器，引领了该疾病领域迈向更精细的分子分型治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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