帕比司他(Farydak/Panobinostat)治疗复发性多发性骨髓瘤的一种HDAC抑制剂

2026-05-27 作者: 康必行-小月

  多发性骨髓瘤(multiplemyeloma,MM)是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤,其特征为产生单克隆免疫球蛋白的异常浆细胞增多,并在骨髓内恶性增殖,引起骨折和骨髓功能衰竭。据美国癌症协会(ACS)报道,2015年有超过26800例新增病例,有11240患者死于该病。它是仅次于非霍奇金氏淋巴瘤的第二大血液恶性肿瘤,其发病率占所有肿瘤的1%,血液系统恶性肿瘤的10%。男性发病率高于女性;若家族中有患此病的,其后代也有患病的风险。

  帕比司他(商品名为Farydak)是一种用于治疗多发性骨髓瘤的药物。它是一种异羟肟酸,是一种非选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂(泛HDAC抑制剂)。帕比司他是一种口服的组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,属于新型靶向抗肿瘤药物,主要用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma)。它通过抑制异常癌细胞中HDAC酶的活性,调节基因表达,恢复肿瘤抑制蛋白功能,并诱导癌细胞凋亡,从而发挥抗癌作用。该药常与硼替佐米和地塞米松联合使用,显著延长患者的无进展生存期。

  其获批的适应症为联合硼替佐米和地塞米松,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma)患者。具体针对的是已接受过至少两种先前治疗方案(包括硼替佐米和一种免疫调节剂,如来那度胺)且病情进展的患者。该联合疗法通过多靶点抑制癌细胞增殖机制,显著延长患者的无进展生存期(PFS),为既往治疗失败的晚期患者提供了新的治疗选择。帕比司他的起始剂量为20mg,每周三次(隔日一次),需根据不良反应调整剂量。治疗期间应定期监测血常规、肝肾功能及电解质,尤其是血小板计数(建议每周监测)。若出现3级以上不良反应,需暂停用药直至恢复至≤1级,并调整剂量。

  帕比司他主要通过CYP3A4代谢,与强效CYP3A4抑制剂(如酮康唑、伊曲康唑)合用可能增加其血药浓度,导致毒性增强。联合用药时需避免此类药物,或调整帕比司他剂量。此外,帕比司他可能增强抗凝药(如华法林)的作用,需密切监测凝血指标。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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