帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)是靶向治疗骨髓纤维化的基石药物

　　骨髓造血干细胞移植是目前唯一可治愈骨髓纤维化的方法。但是，很多病人并不适合进行移植，其中包括年龄较大或者症状轻不需要移植的病人。对于此类患者，应采用有效的药物治疗，以改善患者的生活质量。而帕克替尼正是目前推出的新型JAK抑制剂用于治疗MF的药物。帕克替尼（pacritinib）是由新加坡S∗BIO PTE有限公司原研、美国CTI Biopharma公司后续开发的一种新型选择性的JAK2／FLT3激酶抑制剂。美国FDA于2022年2月28日批准CTI Biopharma公司的帕克替尼胶囊上市。用于治疗患有罕见形式（中危或高危的原发性或继发性MF且血小板（凝血细胞）水平低于50×10^9/L成人患者）的骨髓疾病。

　　帕克替尼是一种可供口服的多酶抑制剂，主要选择性地抑制野生型JAK2、突变型JAK2 V617F和FLT3，通过阻断RAS-MAPK，PI3K-AKT，JAK2-STAT信号通路激活，从而抑制细胞增殖失调和骨髓纤维化。一项在美国和澳大利亚同时开展的多中心、单臂、开放标签Ⅱ期临床试验旨在评价帕克替尼的有效性和安全性，35例患者接受帕克替尼治疗，结果显示第24周31%的骨髓纤维化患者经用磁共振成像评估脾脏体积比基线值减少超过35%，42%患者经体格检查发现肋缘下脾长度比基线值最大减少超过50%，48.4%患者观察到总症状评分较基线值降低超过50%。另一项跨国、多中心、随机的Ⅲ期临床试验（NCT02055781），比较帕克替尼与BAT组（除JAK2抑制剂之外的其他现有最佳可用疗法）对MF合并血小板减少症患者的有效性和安全性，结果显示帕克替尼组脾脏体积减小＞35%和总症状评分值下降超过50%的患者占比分别为22%和32%，均显著高于BAT组（3%和14%）。

　　在Ⅲ期临床试验（NCT01773187）中，帕克替尼组最常见不良事件主要有贫血、血小板减少症、腹泻，发生率分别为17%，12%和5%。至24周时，帕克替尼组最常见严重不良事件主要有贫血、心衰、发热、肺炎，发生率分别为5%，2%，2%，2%。目前产品规格剂量100mg/粒，120粒/瓶，推荐剂量为每日两次口服200mg，饭前或饭后均可，可以单独使用，也可以与其他药物联合使用。另外避免在中度和重度肝功能损害中使用以及避免在eGFR<30mL/min的患者中使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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