癌症是一大类恶性肿瘤的总称。目前,全球疾病死亡的主要原因就是由恶性肿瘤引起的,恶性肿瘤也成为了人类健康的主要杀手。而儿童肉瘤一直是威胁儿童健康的重大疾病,因为儿童肉瘤的表现形式复杂,诊断困难,治疗也需要多学科相互协作,是一项长期、复杂的治疗过程,且会增加家庭的痛苦。
作为全球首个不区分癌症种类,只针对特定基因突变的靶向药,拉罗替尼可以用于乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类别,即使标准治疗失败,进行NTRK基因检测,如果存在相对应基因的患者,就可以使用,而且起效快、作用持久,适用于儿童和成年人。除胶囊剂型外,拉罗替尼还有口服溶液剂型,规避了吞咽困难的问题,而且口感的调整,使儿童更易于接受,提高了依从性,特别是对于学龄儿童,在减少了用药风险的同时,还减少了对于患儿生活、学习上的影响。拉罗替尼可用于治疗NTRK基因融合的成人及儿童实体瘤患者,其次拉罗替尼对癌症的缓解率高达69%,其中22%的患者可以达到完全缓解,即影像学完全找不到肿瘤的存在。
一项研究表明,局部肉瘤的患者使用
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