在恶性肿瘤诊疗领域中,急性髓系白血病与晚期胆管癌一直是临床公认的难治性肿瘤。急性髓系白血病发病急促、恶性程度高,多发于中老年人群,传统化疗是既往主流治疗手段,但化疗杀伤缺乏特异性,不仅会严重损伤正常造血细胞,还极易出现耐药、病情复发的情况。而胆管癌恶性程度高、早期隐匿难发现,晚期患者治疗手段匮乏,生存预后极差。临床研究数据表明,在急性髓系白血病患者中,约6%~10%的成人患者存在IDH1基因突变;肝内胆管癌患者中IDH1突变发生率约5%~20%,这类特殊突变人群,对常规化疗、免疫治疗敏感度极低,长期陷入无精准特效药可用的治疗困境。
随着肿瘤精准医疗不断迭代发展,肿瘤治疗迈入基因代谢靶向新时代,针对IDH1突变的靶向药物成功实现临床落地。其中,
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