FLT3全称为FMS样酪氨酸激酶3,又叫CD135。在体内,当FLT3配体与FLT3受体结合后,会导致FLT3受体二聚化或自磷酸化,信号向下游传导,抑制肿瘤细胞凋亡,并刺激肿瘤细胞增殖和分化。因此,FLT3突变在急性髓系白血病中预示着疾病缓解期短、容易复发。而急性髓系白血病一旦复发,患者的生存期会变的非常短。米哚妥林是吲哚并咔唑和星形孢菌素的直接衍生物,属于多激酶抑制剂,可以靶向细胞中多种蛋白质,阻断几种促进细胞生长的酶,从而发挥抗肿瘤作用。在急性髓系白血病中,米哚妥林除了靶向FLT3突变,还可以作用于丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C、VEGFR-2、c-KIT和PDGFRα/β受体等,这些突变都与急性髓系白血病相关。此外,在侵袭性SM中,米哚妥林可靶向一种称为KIT D816V的蛋白。在靶向FLT3抗原时,米哚妥林能够与FLT3配体竞争性结合FLT3受体,从而阻断FLT3信号通路,加快肿瘤的凋亡,并促进癌细胞分化,发挥疗效。
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