信倍立/阿西米尼(Scemblix/Asciminib)成为慢粒白血病的最新治疗模式

　　慢性粒细胞白血病是一种在血液干细胞中形成一种名为BCR-ABL的异常蛋白质，产生过量癌性血细胞的疾病，每10万人中就有1到2人患有慢性粒细胞白血病。初期无明显症状，体检时常发现大量白细胞。随着病情的发展，正常的白细胞、红细胞和血小板将无法产生，从而导致免疫力下降和严重贫血等症状。过去有效的治疗方法很少，大多数人在3至5年后病情突然恶化后死亡。阿西米尼是一种新型的药物，它专门针对BCR-ABL1融合蛋白的STAMP（ABL肉豆蔻酰基口袋）进行抑制。这种融合蛋白在慢性髓系白血病患者体内异常表达，是导致疾病发生的关键因素。阿西米尼通过抑制STAMP，从而减少了恶性白血病细胞的数量，达到了治疗疾病的目的。

　　阿西米尼获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定，用于治疗成人新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML-CP）患者。这是基于III期ASC4FIRST研究的积极数据，该研究显示阿西米尼在48周时达到了优越的分子反应率（MMR），并且与标准治疗的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）相比，表现出了更好的效果和安全性。在这项多中心、开放标签的研究中，新诊断的Ph阳性慢性期CML成年患者被随机分配接受阿西米尼或研究者选择的TKI治疗。研究结果显示，截至2023年11月28日的数据，接受阿西米尼治疗的患者达到了67.7%的48周MMR率，而接受研究者选择的TKI治疗的患者MMR率为49.0%。这一结果表明阿西米尼在治疗新诊断CML患者方面，提供了18.9%的显著改善。此外，阿西米尼在深度分子反应率（如MR4率和MR4.5率）方面也显著优于传统TKI，且在治疗持续性和耐受性方面表现较好。

　　除了ASC4FIRST研究外，还有其他研究评估了阿西米尼在对TKI有耐药性或不可接受副作用的严重预处理的CML患者中的疗效。这些研究表明，阿西米尼在这些患者中也是有效的，包括波那替尼治疗失败的患者和T315I突变患者。总之，在慢性骨髓性白血病的治疗中，阿西米尼代表了一种被广泛认可的治疗选择，它不仅能够改善疗效，而且能够维持较好的安全性和耐受性。这为每个新确诊的患者提供了一个潜在的前线选择，希望帮助他们实现治疗目标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿西米尼/阿西米尼布(Scemblix/Asciminib)为耐药突变及初治慢粒患者打开了全新治疗局面

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