胆道恶性肿瘤具有发病隐匿、侵袭性强的特点,多数患者在确诊时已处于疾病晚期,失去了手术根治的机会,因此预后较差,5年生存率较低。近年来,全球范围内胆道恶性肿瘤的发病率呈上升趋势,尤其是在亚洲地区,其发病率的升高更为明显。尽管国内外学者开展了大量研究,但目前对于胆道恶性肿瘤的临床诊疗效果改善仍较为有限。然而,随着精准治疗理念的不断发展以及基因检测技术的显著进步,胆管癌的靶向治疗取得了突破性进展。例如,
在急性髓系白血病领域,该药物被批准用于治疗经检测证实携带异柠檬酸脱氢酶-1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。关键研究显示,其单药治疗可带来持久的完全缓解,在复发难治患者中,完全缓解率达21.6%,其中部分患者的缓解持续时间较长。在胆管癌领域,它被批准用于治疗既往接受过治疗的、携带异柠檬酸脱氢酶-1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。临床数据显示,与安慰剂组相比,
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