齐妥美尼布(Komzifti/Ziftomenib)用于治疗伴有NPM1突变的复发性或难治性成人急性髓系白血病

　　齐妥美尼布/齐托莫尼(Komzifti/Ziftomenib)的发现与临床前表征。该药物是一种每日口服一次、强效且具有选择性的menin抑制剂，于2025年获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗伴有NPM1突变的复发性或难治性成人急性髓系白血病。

　　据《Blood》杂志报道，在KMT2A重排、NPM1突变及NUP98重排白血病模型中，Ziftomenib展现出了强效的靶向活性，包括抑制MEIS1和HOXA9等关键KMT2A调控基因、诱导分化以及降低白血病细胞活力。研究还显示，齐妥美尼布在多种异种移植模型及患者来源的异种移植模型中均能诱导白血病消退并延长生存期；其中，在某患者来源的模型中，即便在停止治疗后仍观察到了持久的疗效应答。该研究进一步评估了Ziftomenib针对导致menin抑制耐药的治疗诱导性MEN1突变的疗效。研究人员发现，Ziftomenib对某些与耐药相关的menin突变仍保持活性，而其他menin抑制剂则不然；这一发现为理解Ziftomenib独特的结合特性及耐药性的分子决定因素提供了新的见解。

　　临床研究显示，接受齐妥美尼布治疗后出现MEN1耐药突变的频率较低；在KOMET-001试验中，29例可评估患者中仅有1例出现了MEN1-M3271突变。目前，Kura正致力于将Ziftomenib推进为急性髓系白血病全病程治疗中的潜在基础疗法，具体策略是在具有特定分子特征的患者群体中，包括针对新诊断及复发性或难治性NPM1突变型、KMT2A重排型和FLT3突变型急性髓系白血病，将其与多种标准治疗方案联合使用。旨在基于Ziftomenib在NPM1突变型AML中已证实的疗效，进一步扩大其潜在获益范围，惠及更多患有“menin依赖型”急性白血病的患者——这类患者占符合治疗条件的患者总数的比例高达50%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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