迈吉宁/曲美替尼(Mekinist/trametinib)改变了儿童低级别胶质瘤的治疗格局

　　BRAF V600突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中虽然占比不高（约1-2%），但同样驱动着高度侵袭性的肿瘤。传统化疗效果有限。BRF113928研究：这项关键II期研究确立了达拉非尼+曲美替尼方案在BRAF V600突变晚期NSCLC中的地位。初治患者：在未经治疗的队列中，联合方案的ORR高达64%，中位PFS达到10.9个月，中位OS达到24.6个月——这远优于该人群历史化疗数据（中位OS通常不足1年）。经治患者：对于既往接受过含铂化疗失败的患者，联合治疗仍然有效，ORR为63.2%，中位PFS为8.6个月，中位OS为18.2个月，为后线治疗提供了高效选择。标准治疗确立：基于这些令人振奋的数据，达拉非尼联合曲美替尼已成为全球权威指南一致推荐的、治疗携带BRAF V600突变的晚期NSCLC患者的标准靶向方案，无论是一线还是后线治疗。

　　曲美替尼的潜力远不止于成人癌症。在儿童低级别胶质瘤（pLGG）——一种常见的儿童脑肿瘤领域，它带来了突破性进展。许多pLGG患者存在MAPK通路异常激活（如KIAA1549-BRAF融合、BRAF V600突变、NF1缺失等）。突破性疗效：多项II期研究（如NCI-COG Pediatric MATCH试验的子方案、TADPOLE研究等）显示，曲美替尼单药或与其他药物（如BRAF抑制剂）联用，在复发/难治性或无法手术的pLGG（尤其伴BRAF通路异常）患儿中，能诱导出显著且持久的肿瘤缩小（ORR可达40-50%以上），疾病控制率（DCR）极高（常超过80%），并带来有临床意义的无进展生存（PFS）获益。

　　曲美替尼为这些以往主要依赖手术（可能致残）和传统化疗（毒性大、疗效有限）的患儿，提供了一种高效、口服、耐受性相对更好的靶向治疗选择，极大地改善了他们的生存质量和预后。它已成为该领域最重要的治疗突破之一。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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