米哚妥林/雷德帕斯(midostaurin)多靶点激酶抑制剂实现异病同治的精准治疗

　　精准靶向驱动基因已经成为血液恶性肿瘤以及部分罕见实体瘤的重要发展方向。米哚妥林（雷德帕斯）属于多靶点激酶抑制剂，依托独特的激酶抑制谱，在两种发病机制完全不同的疾病中展现临床价值。它可对FLT3与c‑Kit产生强效抑制作用；在急性髓系白血病中，FLT3‑ITD突变会造成激酶持续激活，驱动白血病细胞增殖存活，而c‑Kit D816V突变则是侵袭性系统性肥大细胞增生症的核心驱动因素。基于上述机制，该药获批两项适应症：联合标准化疗用于新诊断、携带FLT3突变的成人急性髓系白血病；以及用于存在c‑Kit D816V突变的侵袭性系统性肥大细胞增生症、伴相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症或肥大细胞白血病成人患者。

　　在急性髓系白血病治疗中，米哚妥林的加入改写了标准方案。关键性临床试验显示，与单用化疗相比，在诱导和巩固化疗阶段联合雷德帕斯，并将雷德帕斯作为维持治疗，能将伴有FMS样酪氨酸激酶3基因突变患者的死亡风险显著降低约23%，中位总生存期得到明显延长。对于侵袭性系统性肥大细胞增生症患者，其疗效同样显著，在一项研究中，总缓解率达到60%，中位总生存期超过28个月，且能有效降低肥大细胞负荷，缓解如瘙痒、潮红、腹痛等症状。一个临床案例中，一位新确诊的伴有FMS样酪氨酸激酶3基因突变的急性髓系白血病年轻患者，在接受含有雷德帕斯的联合方案治疗后，不仅达到了完全缓解，并且在后续的维持治疗期间病情持续稳定，实现了长期的无病生存。另一个案例中，一位伴有严重皮肤损害、骨质破坏和器官功能障碍的侵袭性系统性肥大细胞增生症患者，在使用雷德帕斯后，肥大细胞浸润相关症状得到显著控制，生活质量大幅改善。

　　米哚妥林的上市，为两类疾病带来了治疗模式的革新。在AML领域，它让FLT3突变从仅用于判断预后的生物标志物，转变为可干预的治疗靶点，化疗联合靶向方案成为该亚型的标准方案；在侵袭性系统性肥大细胞增生症领域，它是首个针对c‑Kit D816V突变的靶向药物，摆脱了以往以对症支持为主的局限。用药期间需要关注恶心、呕吐、黏膜炎等不良反应，和化疗联用时，骨髓抑制、感染风险是重点监测内容。这款药物是“异病同治”精准医学的典型代表，依靠同时抑制FLT3、c‑Kit两个独立驱动靶点，在两种完全不同的疾病中带来生存获益，成为对应基因亚型患者治疗体系中重要的组成药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：雷德帕斯/米哚妥林(midostaurin)为FLT3突变阳性急性髓系白血病患者提供靶向治疗新选择

　　更多药品详情请访问 米哚妥林 https://www.kangbixing.com/bxyw/mdtl/