TEPEZZA可以显著改善甲状腺眼病患者眼球突出?

　　TEPEZZA是美国FDA批准的第一种也是唯一一种治疗TED的药物。TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。Tepezza是一种全人单克隆抗体和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂，于2020年1月21日获得美国FDA批准。之前，FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的孤儿药资格、快速通道资格、突破性药物资格、优先审查资格。

　　甲状腺眼病（TED）是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病，活动性疾病窗口有限，在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种独特的疾病，由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应，造成长期的、不可逆转的损害。活动性TED持续长达3年，其特征是眼后炎症和组织扩张。随着TED的进展，它会造成严重的损害，包括眼睛突出（眼球突出）、斜视（眼球错位）、复视（两个视觉），并且在某些情况下会导致失明。

　　在以前，患者必须经历活动性TED，直至疾病变得不活跃（这通常会留下永久性和视力受损的后果），然后才能进行复杂而昂贵的手术，但手术可能永远无法恢复视力或外观。TED患者经常经历长期的功能、心理和经济负担，包括不能工作和从事日常生活活动。

　　TEPEZZA的活性药物成分teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开发用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的治疗，该病通常与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）相关。OPTIC研究中，接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少，而这目前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。

　　OPTIC试验中接受TEPEZZA治疗的患者结果，与从OPTIC试验中接受安慰剂过渡到OPTIC-X试验中接受TEPEZZA治疗的患者结果，具有相似性且疗效显著。在以前，被诊断为TED的患者没有FDA批准的治疗方法，可能会在经历多次手术来恢复视力、同时经历多年的改变生活的症状。OPTIC和OPTIC-X临床试验的数据，以及FDA批准后我们在现实世界中使用Tepezza的观察结果，为完全改变TED患者的治疗期望值提供了非常有说服力的理由。

　　Tepezza的批准上市，为临床医生提供了第一种药物，在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外，来减少眼球突出。在更大的患者群体中评估TEPEZZA的安全性这项研究还将评估复治率与患者治疗时间长短的关系。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：TEPEZZA为改变TED患者的治疗期望值提供非常有说服力的理由?

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