鲁磨西替(LUMOXITI)治疗毛细胞白血病的效果和安全性如何？

　　鲁磨西替（Lumoxiti）是一种无菌、无防腐剂、白色至灰白色冻干饼状或粉末状，规格为1 mg/瓶，用于静脉输液。每个单剂量小瓶含有1 mg moxetumomab pasudotox、甘氨酸（80 mg）、聚山梨醇酯80（0.2 mg）、磷酸一钠一水合物（3.4 mg）、蔗糖（40 mg）和氢氧化钠，pH调至7.4。另外，每个单包装还配有一瓶1ml的IV溶液稳定剂，用于输液袋配置，不能用于重组鲁磨西替，也不能用于冲洗输液管路。

　　用法用量：推荐剂量为0.04mg/kg体重，静脉输注给药时间大于30分钟，在28天为一个周期的第1、3、5天给药，直至治疗六个周期或病情进展或出现不可接受的毒性。鲁磨西替不推荐用于存在严重肾功能损害，肌酐清除率大于29mL的患者。

　　毛细胞白血病（HCL，hairy cell leukaemia）是一种惰性成熟B细胞肿瘤，系一种少见的淋巴组织恶性肿瘤，其特征表现为贫血、出血、疲劳、脾肿大。组织学表现为外周血及骨髓出现大量边缘不整齐，呈伪足状或纤毛样突出的白细胞，由于白细胞的胞浆有突起，并且纤细如毛，故名为“毛细胞”。HCL是一种罕见的慢性白血病，占所有白血病的2%，男性和年龄较大的人群患病风险更高。在治疗初期，疾病进展缓解，经过初次治疗后，大多数患者的症状得到缓解，在很长一段时间内不会复发，但有30%-40%的患者五至十年内复发。鲁磨西替是一种靶向CD22的抗体药物偶联物，也是一款获批用于治疗HCL的ADC。

　　鲁磨西替获批基于一项单臂、多中心临床III期研究（Study 1053），该研究在全球十四个国家三十四个治疗中心开展，纳入80例复发性或难治性HCL成人患者。入组患者既往至少接受过两种系统性治疗，包括一种嘌呤核苷类似药，研究评估了鲁磨西替治疗的疗效和安全性。

　　研究显示，鲁磨西替单药治疗的总缓解率（ORR）为75%，完全缓解率（CR）为41%，部分缓解率（PR）为34%。持久的完全缓解率为30%，中位随访16.7个月后，中位完全缓解持续时间尚未达到。

　　最常见的(≥20%）不良反应为输液相关反应、水肿、恶心、疲劳、头痛、发热、便秘、贫血和腹泻。最常见的(≥50%）实验室异常为肌酐升高、ALT升高、低白蛋白血症、AST升高、低钙血症和低磷酸盐血症。

　　鲁磨西替的黑框警告提示：有导致毛细血管渗漏综合征的风险，这是一种体液与蛋白质从细小血管泄漏到周围组织的症状。同时，还有溶血性尿毒综合征风险，这是一种导致红细胞异常破坏的症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：鲁磨西替(LUMOXITI)是什么药？相关安全信息有哪些？

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