阿那白滞素(ANAKINRA)治疗儿童慢性非细菌性骨髓炎的效果如何？

　　慢性非细菌性骨髓炎(chronic nonbacterial osteomyelitis,CNO)/慢性复发性多灶性骨髓炎(chronic recurrent multifocal osteomyelitis,CRMO)是发生于儿童的无菌性慢性炎性疾病，主要累及骨骼，不治疗时可破坏骨骼[1-4]。CNO可为散发，也可为单基因自身炎性疾病的表现，如IL-1受体拮抗剂缺陷(deficiency of interleukin(IL)1 receptor antagonist,DIRA)或Majeed综合征。滑膜炎、痤疮、脓疱病、骨质增生及骨炎(synovitis,acne,pustulosis,hyperostosis,and osteitis,SAPHO)是特征类似CNO综合征的成人疾病。

　　阿那白滞素是一种IL-1R拮抗剂，其治疗急性痛风的主要作用机理为阿那白滞素可以有效抑制ILlβ、IL-α与IL-1R结合，从而对IL-1的促炎效应进行有效抑制。国外同类产品为Amgen公司研发的Anakinra（阿那白滞素，通用名），商品Chemicalbook名Kineret，目前为瑞典SOBI公司所有。2001年首次批准上市，目前在美国、欧洲上市，尚未在国内上市。其批准适应症为RA（类风湿性关节炎）、CAPS（冷吡啉相关周期性综合征）、新生儿多系统炎症性疾病（NOMID）、成人Still病。

　　本文介绍的研究旨在探讨对于使用非甾体类消炎药（NSAID）和二磷酸盐和/或糖皮质激素治疗无效的慢性非细菌性骨髓炎（CNO）患者，使用阿那白滞素治疗的有效性和安全性。

　　9例难治性CNO患者（6例女性）使用阿那白滞素治疗至少6个月。在基线和6个月治疗后记录临床和实验室特征，以及99mTc-MDP骨闪烁扫描检测的骨病变数量和分布。使用医师全球评估（PGA）来评估疾病活动。

　　在基线时，9/9例患者存在轻至重度PGA。经过6个月的治疗后，5例患者的PGA评分为无到小。基线时，9例患者中有8例红细胞沉降率（ESR）和C反应蛋白（CRP）升高。6个月后，5/9例CRP和ESR正常。除1例外，CRP和ESR均降低。在开始阿那白滞素治疗之前，通过骨骼闪烁扫描法共检测到77个骨损伤。77例病变治疗6个月后，42例已经缓解，35例稳定。7/9例患者在治疗期间出现20例新病变，这7例患者中有2例为症状性的。在最后一次随访时（中位数为1.7年，范围为0.8-2.8），6/9例患者保持PGA评分在无到小。

　　阿那白滞素对于难治性CNO患者是一种可能的治疗方法。骨闪烁扫描检测的临床静止骨病变的实际意义尚待进一步确定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿那白滞素(ANAKINRA)的用法用量与不良反应说明

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