芦曲泊帕(Mulpleta/lusutrombopag)治疗血小板减少症效果显著？

　　血小板减少症定义为血小板数目少于150,000/μL。与CLD相关的血小板减少症可能是由多种因素引起的，包括脾脏隔离和TPO产生减少，它是CLD最常见的血液系统并发症，研究表明它发生在多达78％的肝硬化患者中。严重的血小板减少症（血小板计数低于50,000/μL）较少见，大约发生在11％的肝硬化患者中。与没有血小板减少症的CLD患者相比，患有CLD和严重血小板减少症的患者出血风险更高，需要再次输注血小板，增加门诊就诊次数和住院时间。有证据表明，患有血小板减少症的CLD患者的每年的医疗费用是没有血小板减少症的CLD患者的三倍以上。除了严重的血小板减少可能增加手术或创伤性出血外，它还可能使常规诊断程序和患者护理(如肝硬化患者的肝活检和其他预定程序)显著复杂化，从而导致干预措施的延迟或取消。目前，血小板输注是减轻侵入性手术前与严重血小板减少症相关的出血风险的标准治疗方法，但是对于慢性肝病和不良反应患者而言疗效不一，限制了血小板输注的使用，因此需要新的治疗方法。

　　Mulpleo(芦曲泊帕)3mg是一种每日一次口服的小分子TPO受体激动剂，通过与巨核细胞上表达的人类血小板生成素（TPO）跨膜结构域相互作用，诱导造血干细胞向巨核细胞祖细胞的增殖和分化，促进巨核细胞成熟，从而触发内源性血小板的产生。

　　2项随机、双盲、安慰剂对照试验【L-PLUS 1(N=97)和L-PLUS 2(N=215;NCT02389621)】评估了芦曲泊帕对计划接受手术的慢性肝病患者血小板减少症的疗效。患者按1:1的比例随机分为2组，一组接受3 mg芦曲泊帕治疗，另一组接受安慰剂，每天一次，持续7天。L-PLUS 1试验的主要疗效结果是在主要侵入性手术之前不需要输注血小板的患者比例;

　　L-PLUS 2试验的主要疗效结果是在主要侵入性手术前不需要输血以及从随机分组到主要侵入性手术后7天不需要出血抢救治疗(即血小板制剂、其他血液制剂，包括红细胞和血浆、扩容器)的患者比例。

　　L-PLUS 1试验显示，芦曲泊帕治疗组达到疗效结果的患者比例为78%，而安慰剂对照组为13%;研究期间芦曲泊帕治疗组有应答的患者比例为76%，显著高于安慰剂组的6%。

　　L-PLUS 2试验显示，芦曲泊帕治疗组达到疗效结果的患者比例为65%，而安慰剂对照组为29%;研究期间芦曲泊帕治疗组有应答的患者比例为65%，显著高于安慰剂组的13%。

　　总结，两项试验均表明，相比安慰剂，芦曲泊帕的疗效有显著提高。在血小板减少症治疗过程当中，部分数据表明，除芦曲波帕之外阿伐曲泊帕、艾曲泊帕和罗米司亭的疗效都优于安慰剂组，该类药物提供了更持久的血小板计数增加，从而为安全实施手术操作提供了更长的机会。

　　芦曲泊帕(芦曲泊帕)是盐野义制药株式会社(SHIONOGI)研发的一款TPO-RA,其商品名为Mulpleta。FDA批准芦曲泊帕上市，用于治疗计划手术的成年慢性肝病（CLD）相关性血小板减少症，可在术前减少血小板输注和在术后降低的出血风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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