泊马度胺(POMALYST/POMALIDOMIDE)治疗多发性骨髓瘤患者安全有效

　　Pomalidomide被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤。它已被批准用于已经接受至少两种先前疗法的人。泊马度胺作为新一代的免疫调节剂(IMiDs)，在骨髓瘤的治疗中发挥着越来越重要的作用，但是目前泊马度胺用于治疗EMD患者的数据仍较有限，本研究的目的是评估泊马度胺用于EMD患者的疗效。回顾性收集了本科室内6位伴有EMD的患者数据，分析了患者的基本特征、MM的类型及分期、EMD相关数据。根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)统计了完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、疾病进展(PD)和复发，并评估了无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。

　　有效性和生存获益方面：

　　中位治疗线数为四线，在髓外复发前，所有患者均接受过三药联合方案的治疗：其中三人接受来那度胺/硼替佐米/地塞米松（RVD）治疗，其余三人接受硼替佐米/环磷酰胺/地塞米松（VCD）治疗。四名患者接受了自体造血干细胞移植（auto-HSCT），两名患者接受了CAR-T治疗。六名患者在诊断为EMD之后均接受含泊马度胺的联合方案治疗，其中泊马度胺用量为4mg/d,1-21d,28d/周期，具体的联合药物及患者的疗效情况见表2。其中髓外总体反应率（ORR）为83%，CR率为50%。从EMD诊断后开始计算，中位PFS为5个月，中位OS为8个月。对于经过多线治疗的伴EMD的多发性骨髓瘤患者，使用含有泊马度胺的联合方案治疗可以获得较高的客观反应率！

　　随着X射线、MRI和PET/CT等成像技术的逐渐提高，EMD的检出率也在不断升高，而EMD患者的预后明显差于普通患者。EMD的治疗方法主要包括新型药物、移植、细胞免疫疗法和靶向分子治疗等。目前的研究数据表明，第一代iMID沙利度胺针对EMD的治疗效果是令人失望的8，第二代iMID来那度胺针对EMD的研究数据有限，以病例报道居多，对比研究表明Rd基础上联合伊沙佐米后针对EMD患者的PFS并未改善（6.9月vs10.9月，HR=1.24）9。而移植是否能克服EMD患者的不良预后仍存在争议10,11，其他药物针对伴EMD的RRMM患者研究数据汇总见下表。泊马度胺联合地塞米松的两药方案展现出了不错的潜力，而本中心的回顾性研究表明含泊马度胺的多药联合方案带来了更加优异的生存数据。随着越来越多地的临床应用数据累积，含泊马度胺的多药联合方案有望成为EMD患者治疗的新选择！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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