舒立瑞/依库珠单抗(SOLIRIS)能显著降低PNH患者的血管内溶血和血栓事件的发生率

2024-09-02 作者: 康必行-小璐

  依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体,通过阻断末端补体C5的激活,防止膜攻击复合物的形成,从而显著降低PNH患者的血管内溶血(IVH)和血栓事件(TEs)的发生率。PNH患者由于造血干细胞发生基因突变,导致细胞表面糖基磷脂酰肌醇(GPI)-锚联蛋白缺陷,这些缺陷细胞易受补体攻击而发生溶血。依库珠单抗的引入,彻底改变了PNH的治疗格局。

  2期临床试验结果

  在多项2期临床试验中,依库珠单抗展示了其治疗PNH的显著疗效。一项前瞻性、观察性研究由国际PNH注册中心开展,该研究纳入了大量PNH患者,并根据其疾病活动度(HDA)和是否接受依库珠单抗治疗进行分组。研究结果显示,无论患者基线时是否为HDA,接受依库珠单抗治疗后,其乳酸脱氢酶(LDH)水平均显著降低,且溶血和血栓事件的发生率明显下降。

  具体而言,在伴HDA的PNH患者中,接受依库珠单抗治疗者的MAVEs(严重血管不良事件)发生率从基线期的5.4/100人年降至末次随访时的1.0/100人年,而未治疗者则无明显变化。同样,TEs的发生率也从基线期的3.9/100人年降至末次随访时的0.7/100人年。在非HDA患者中,依库珠单抗治疗组MAVEs和TEs的发生率也显著降低。此外,依库珠单抗治疗还显著改善了患者的血红蛋白水平,减少了输血需求。

  安全性与耐受性

  依库珠单抗在治疗PNH过程中表现出良好的安全性和耐受性。尽管部分患者可能出现一些不良反应,如头痛、咳嗽和鼻咽炎等,但这些反应多为轻至中度,且大多数患者能够耐受并继续治疗。此外,未观察到与依库珠单抗相关的治疗中断案例,进一步证明了其良好的安全性。

  真实世界数据支持

  除了临床试验数据外,真实世界数据也进一步支持了依库珠单抗在PNH治疗中的有效性。例如,韩国的一项研究纳入了80名疾病负担较重的PNH患者,评估了依库利珠单抗(Eculizumab在韩国的商品名)的长期疗效和安全性。结果显示,尽管这些患者在治疗开始前疾病活动度较高,但依库利珠单抗治疗显著改善了他们的LDH水平和PNH相关并发症,总体生存率达到96.2%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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