氯苯唑酸葡胺/他法米地(TAFAMIDIS)治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的临床疗效

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），也被称为“淀粉心”，是一种罕见且进行性致死的心脏疾病。该疾病主要由不稳定的转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并在心肌间质中沉积形成淀粉样物质，导致心肌变硬，进而引发心力衰竭。由于该疾病的低发病率、临床症状特异性差以及诊断率低，患者确诊后的平均存活时间通常只有2-5年。因此，早期诊断和有效治疗对于改善患者预后至关重要。

　　氯苯唑酸葡胺（他法米地，TAFAMIDIS）在治疗ATTR-CM中发挥了重要作用。他法米地是一种由辉瑞公司开发的含活性成分氯苯唑酸的药物，以胶囊制剂形式存在，主要用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的神经损害和心肌病。该药物于2024年在我国获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，以商品名“氯苯唑酸葡胺软胶囊（翊安）”上市，用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病I期症状患者，延缓周围神经功能损害。

　　他法米地的作用机制

　　他法米地通过稳定TTR的四聚体结构，有效减缓TTR解离成单体，从而抑制淀粉样蛋白原纤维的形成。这一机制减少了淀粉样物质在心肌和其他组织中的沉积，进而延缓疾病的进展。临床研究表明，他法米地能显著降低患者TTR四聚体的解离率，幅度达到73%，有效保护心肌功能，改善患者的生活质量。

　　临床疗效与安全性

　　多项临床研究证实了他法米地在ATTR-CM治疗中的疗效和安全性。在一项纳入441例患者的随机、双盲、安慰剂对照的III期试验中，他法米地治疗组患者的全因死亡风险降低了30%，心血管相关住院率降低了32%。另一项长期随访研究显示，他法米地治疗的患者在长达6年的时间内，其安全性和耐受性均保持良好，未出现新的安全性问题。

　　对于ATTR-CM患者而言，他法米地不仅能延缓疾病进展，还能显著降低死亡率，提高患者的生活质量。在ATTR-ACT研究的延期研究中，最初接受他法米地治疗的患者生存率明显高于首次接受安慰剂治疗的患者，这进一步凸显了早期诊断和及时治疗的重要性。

　　治疗策略的扩展

　　随着他法米地等新型药物的上市，ATTR-CM的治疗策略得到了极大的扩展。除了药物治疗外，基因治疗也成为了一个潜在的治疗方向。然而，目前基因治疗仍处于研究阶段，尚未广泛应用于临床。因此，他法米地作为首个针对ATTR-CM的治疗药物，为患者提供了重要的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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