转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),也被称为“淀粉心”,是一种罕见且进行性致死的心脏疾病。该疾病主要由不稳定的转甲状腺素蛋白(TTR)错误折叠并在心肌间质中沉积形成淀粉样物质,导致心肌变硬,进而引发心力衰竭。由于该疾病的低发病率、临床症状特异性差以及诊断率低,患者确诊后的平均存活时间通常只有2-5年。因此,早期诊断和有效治疗对于改善患者预后至关重要。
氯苯唑酸葡胺(他法米地,TAFAMIDIS)在治疗ATTR-CM中发挥了重要作用。
他法米地的作用机制
临床疗效与安全性
多项临床研究证实了他法米地在ATTR-CM治疗中的疗效和安全性。在一项纳入441例患者的随机、双盲、安慰剂对照的III期试验中,他法米地治疗组患者的全因死亡风险降低了30%,心血管相关住院率降低了32%。另一项长期随访研究显示,他法米地治疗的患者在长达6年的时间内,其安全性和耐受性均保持良好,未出现新的安全性问题。
对于ATTR-CM患者而言,他法米地不仅能延缓疾病进展,还能显著降低死亡率,提高患者的生活质量。在ATTR-ACT研究的延期研究中,最初接受
治疗策略的扩展
随着他法米地等新型药物的上市,ATTR-CM的治疗策略得到了极大的扩展。除了药物治疗外,基因治疗也成为了一个潜在的治疗方向。然而,目前基因治疗仍处于研究阶段,尚未广泛应用于临床。因此,他法米地作为首个针对ATTR-CM的治疗药物,为患者提供了重要的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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